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뉴로크린, ‘VMAT2 저해제‘ 헌팅턴병 3상 "무도증 개선”
입력 2022-04-06 07:03 수정 2022-04-06 09:16
바이오스펙테이터 서윤석 기자
뉴로크린(Neurocrine Biosciences)이 헌팅턴병 치료제 임상 3상에서 무도증(Chorea)을 위약군보다 유의미하게 개선하며 새로운 치료제의 시판 기대감을 높였다.
뉴로크린의 VMAT2 저해제 ‘인그레자(Ingrezza, valbenazine)’는 지난 2017년 지연성 운동장애(tardive dyskinesia, TD) 치료제로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 약물로, 신경전달 물질의 방출을 억제해 과도한 신경활성을 감소시키는 기전이다. 뉴로크린은 인그레자를 올해 말까지 헌팅턴병에 대한 보충신약허가신청서(sNDA)를 제출할 예정이다.
헌팅턴병은 헌팅턴병은 일반적으로 30~50세 사이에 주로 발병해 장기간에 걸쳐 진행되는 퇴행성신경질환이다. 헌팅턴병 환자들은 신경퇴행이 진행되면서 불규칙하고 비자발적 운동장애인 무도증을 보이면서 운동능력, 보행, 자세유지, 대화등에 어려움을 가진다. 헌팅턴병은 미국에서만 약 4만명이 앓고 있는 것으로 추정된다.
헌팅턴병을 대상으로 승인받은 치료제는 VMAT2 저해제인 룬드벡(Lundbeck)의 ‘제나진(Xenazine, tetrabenazine)’과 테바(Teva)의 ‘오스테도(Austedo, deutetrabenazine)’ 등이 있으나, 일시적으로 증상을 개선할 뿐 근본적인 치료제는 아니며 우울증, 자살충동 등을 유발하는 부작용을 가지고 있어 미충족의료수요가 높은 상황이다....
