바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

하버드의대 연구팀이 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 유전자편집 시스템을 이용해 생후 6주(인간으로 치면 18세)차의 성인 난청 마우스모델을 대상으로 청력 회복을 확인한 첫 연구결과를 내놨다.

miR96(microRNA-96) 돌연변이로 인한 난청(deafness) 마우스모델에 AAV 벡터를 통해 CRISPR 편집약물을 투여해 miR96 변이를 특이적으로 편집해, 안전성 이슈 없이 청력을 회복시킨 결과다. 나이가 더 어린 마우스모델에서 청력회복 효과가 더 높은 것으로 나타났으나, 연구팀은 성인을 대상으로도 청력회복을 일으킬 가능성을 보여준 유망한 결과로 평가했다.

이번 연구 책임자인 첸 쟁위(Zheng-Yi Chen) 하버드대의대 교수는 난청 소아환자를 대상으로 오토페린(otoferlin)을 발현하는 유전자치료제의 임상시험을 주도하고 있으며, 올해초 해당 임상에서 환자 6명중 5명에서 청력회복을 확인한 바 있다. 첸 교수는 이번엔 CRISPR 편집 시스템을 이용해 miR96 변이로 인한 난청 치료제 개발을 시도하고 있으며, 추가적인 전임상(IND-enabling)을 진행해 추후 임상에 진입할 계획이다.

첸 교수 연구팀은 CRISPR-Cas9 시스템을 이용해 난청 마우스모델에서 청력회복을 확인한 이같은 연구결과를 지난 10일(현지시간) 국제학술지 사이언스 트랜스레이셔널메디슨(Science Translational Medicine)에 게재했다....