바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

렉시오 테라퓨틱스(Lexeo Therapeutics)가 프리드리히 운동실조증(Friedreich's ataxia, FA) 심근병증에 대한 AAV 유전자치료제의 임상1/2상 중간분석에서 심장손상 바이오마커와 좌심실 비대를 개선한 결과를 내놨다.

렉시오의 리드 에셋인 ‘LX2006’은 FA 심근병증을 유발하는 것으로 알려진 프라탁신(frataxin, FXN)을 탑재한 유전자치료제 후보물질이다. FA는 FXN 유전자 돌연변이로 신경계 손상이 일어나 운동장애가 발생하며, FXN 변이로 인한 심장근내 미토콘드리아의 기능이상으로 인한 심근병증은 FA 환자 사망의 최대 80%를 차지하는 것으로 알려져 있다. FA 심근병증 환자의 사망원인으로는 LVMI(Left Ventricular Mass Index) 증가와 좌심실 비대(Lateral Wall Thickness)가 관련이 있는 것으로 알려져 있다.

LX2006이 LVMI와 좌심실 비대를 개선하고 심장손상 바이오마커인 트로포닌1(troponin1) 발현을 낮췄음에도 렉시오의 주가는 전날보다 26.08% 하락해 마감했다. 이번 결과 발표후 업계에서 제기된 LX2006의 장기지속성, 심폐기능 개선 관련 데이터 불충분 등의 우려가 영향을 미친 것으로 보인다.

렉시오는 15일(현지시간) AAV 유전자치료제 후보물질 LX2006이 프리드리히 운동실조증의 심장손상 마커와 좌심실 비대를 개선한 임상1/2상(NCT05445323, SUNRISE-FA study) 중간분석 결과를 밝혔다....