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"FDA 불충분" 스텔스, 초희귀질환 자문위 '10:6 찬성'
입력 2024-10-16 11:11 수정 2024-10-16 11:16
바이오스펙테이터 정지윤 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
3년前 NDA 거부 but 추가 임상 없이 "재도전"..'미토콘드리아 장애' 바스증후군 재단 "주목할 점은 우수한 안전성"
▲정상적인 미토콘드리아와 바스증후군 환자 미토콘드리아(오른쪽)
스텔스 바이오테라퓨틱스(Stealth BioTherapeutics)가 바스증후군(BTHS) 치료제 후보물질 ‘엘라미프레타이드(elamipretide)’에 대한 이점을 묻는 미국 식품의약국(FDA) 자문위원회 회의에서 ’10:6’으로 찬성을 이끌어냈다.
FDA가 자문위에 앞서 공개한 브리핑 문서에서 가속승인(accelerated approval)을 내리기에는 데이터가 불충분하다는 의견을 공개적으로 밝힌 가운데 나온 반전의 결과이다. 다만 FDA가 시판허가 여부를 결정할 때 자문위 의견을 따라야 할 의무는 없다.
스텔스는 지난 2021년에도 엘라미프레타이드의 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 제출했으나 FDA는 데이터 편향(bias)을 이유로 아예 접수를 받아들이지 않았다. 그러나 이번에 추가 임상을 진행하지 않았음에도 3년전보다 진전된 결과인 자문위 찬성 의견이라는 결과를 얻어냈다.
이같은 진전은 바스증후군(barth syndrome, BTHS)이 마땅한 치료방법이 없는 초희귀(ultra-rare) 질환에 속한다는 점에 주목했기 때문으로 보인다. 찬성의견을 보인 위원들은 스텔스가 제출한 데이터가 FDA를 충족시키지 못하다는 점을 인정하면서도 바스증후군이 희귀질환으로서 가지고 있는 특수성을 감안해야한다는 의견을 내놨다.... <계속>
