바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

큐롬바이오사이언스(Curome BioSciences)는 식품의약품안전처로부터 멜라스(MELAS) 증후군에 대한 치료 후보물질 ‘HK-660S(Beta-lapachone)’의 국내 임상2상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 14일 밝혔다.

멜라스 증후군(Mitochondrial encephalomyopathy, lactic acidosis, stroke-like episodes, MELAS)은 대표적인 미토콘드리아 이상질환으로, 미토콘드리아 유전자(mtDNA) 돌연변이에 의한 미토콘드리아내 ATP 생성 결핍으로 발생하는 희귀질환이다. 멜라스 증후군 뇌근육병증, 유산산증, 뇌졸중양 증상 등이 주증상으로 발현되며, 현재까지 치료제가 없어 의학적 미충족 수요가 높은 질환이다. 세계적으로 환자수는 2030년 8만명이 넘을 것으로 예상된다.

이번 임상2상은 MELAS 환자에 대한 HK-660S의 치료 효능 및 미토콘드리아 기능개선 효과를 확인하기 위해 진행하며, 2024년 상반기까지 임상2상을 완료할 것으로 예상한다. 큐롬바이오는 이와 함께 미국 식품의약국(FDA)과 식약처로부터 2023년 하반기에 희귀의약품 지정을 받기 위해 준비하고 있다.

큐롬바이오는 다른 적응증으로 원발성 경화성담관염(Primary sclerosing cholangitis ,PSC) 환자를 대상으로 HK-660S의 임상2상을 진행하고 있으며, 연내 임상결과가 도출될 예정이다.

HK-660S는 NQO1(NAD(P)H: quinone oxidoreductase 1)을 타깃해 생체내 NAD+의 증가 및 ATP 생성을 유도해 항염, 항섬유화, 미토콘드리아의 생합성 및 기능향성 등의 작용을 할 것으로 기대한다. 큐롬바이오사이언스는 HK-660S를 비롯해 유사한 효능을 나타내는 약물을 ‘MITODAC(Mitochondrial dysfunction-ameliorating compounds)’으로 명명했다.

큐롬바이오는 향후 MITODAC 작용기전에 근거해 미토콘드리아 기능장애와 연관된 헌팅턴병, 레버씨 시신경위축증 등 희귀질환과 염증성대장염, 담즙정체성 간질환, 비알코올성지방간염 등(NASH) 등으로도 적응증을 확대할 계획이다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 “미토콘드리아 질환을 타깃하는 과학적 근거를 충분히 마련한 만큼 임상시험에서도 긍정적인 결과가 도출될 것으로 기대한다”며 “희귀질환으로 고통받는 환자들에게 도움이 될 수 있는 치료제로 개발하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.