바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 정지윤 기자

PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)가 초희귀 유전질환인 방향족 L-아미노산 탈카복실화효소(AADC) 결핍증 치료제 ‘케빌리디(Kebilidi, eladocagene exuparvovec-tneq)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인 받았다.

이번에 시판허가를 받은 케빌리디는 AAV(adeno-associated virus) 기반 유전자치료제로 FDA의 승인을 받은 첫번째 AADC 결핍증 치료제다. 특히 케빌리디는 뇌에 직접 투여하는 방식의 AAV 유전자치료제로, 아직까지 이같은 투여방식을 가진 AAV 유전자치료제는 미국에서 시판되고 있지 않았다.

또한 AADC 결핍증은 초희귀질환(ultra-rare disease)으로 PTC는 케빌리디 시판허가와 함께 FDA로부터 신약우선심사권(priority review voucher, PRV)를 받게 됐다. 회사는 이 바우처를 매각해 수익을 창출할 계획이다. PRV는 6개월안에 심사결과를 받을 수 있어 신약개발기간을 단축시킬 수 있는 바우처로, 이번달 6일 아카디아 파마슈티컬(Acadia Pharmaceuticals)의 PRV가 1억5000만달러에 거래된 바 있다.

케빌리디는 지난 2022년부터 제품명 ‘업스타자(Upstaza)’로 유럽에서 시판되고 있었다. 다만 유럽에서는 업스타자의 대상이 성인으로 제한됐던 것과 달리 이번 FDA 승인에서 케빌리디는 성인 뿐만 아니라 18개월 이상의 소아 및 청소년도 대상환자에 포함됐다.... <계속>