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RNAi 최초 신약 나올까..FDA, 11일 '파티시란' 허가 결정

입력 2018-08-08 12:58 수정 2018-08-08 20:16

바이오스펙테이터 장종원 기자

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Alnylam 15년 RNAi치료제 개발 노력 첫 결과물..지난달 30일 유럽 EMA CHMP는 '긍정의견'..허가시 새로운 치료제시장 열려

RNA간섭(RNA interference; RNAi) 기반의 최초 신약의 탄생 여부가 이번주 판가름난다.

8일 업계에 따르면 미국 식품의약국(FDA)은 오는 11일(현지시간) 앨라일람의 hATTR 아밀로이드증 치료제 '파티시란(patisiran)'에 대한 심사결과를 공개할 예정이다.

지난 2월 FDA에 신약판매허가 신청을 제출한 앨라일람은 ‘처방약 유저 요금법(Prescription Drug User Fee Act; PDUFA)’에 의해 이달 11일까지 허가 여부를 전달받게 됐다.

앨라일람이 개발한 파티시란은 변형된 유전자로 인해 간에서 비정상적 TTR(Transthyrtin)단백질이 생성되는 과정 중 특정 mRNA 분자를 타깃으로 TTR 아밀로이드가 말초신경, 심장 등의 조직에 응집, 축적되는 것을 차단하는 RNAi 치료제다. hATTR 아밀로이드증은 전세계 5만명의 환자가 고통받고 있으며 현재 사용되는 치료방법으로는 증상 초기 간 이식 또는 일부 환자들에 한정해 화이자의 Vyndaqel(tapamidis), 비스테로이드성 항염제 오프 라벨 처방이 전부다.

앨라일람은 2017년 9월 글로벌 19개국 44개의 임상 사이트에서 진행된 임상3상 'APOLLO'를 성공적으로 종료하고 이 결과를 바탕으로 미국 FDA와 유럽 EMA에 신약허가신청을 제출했다.

무작위, 이중맹검, 위약 대비 효과 확인 형태로 다발신경병증을 동반한 hATTR 아밀로이드증 환자 225명을 대상으로 진행된 APOLLO 임상3상은 18개월간 3주마다 0.3mg/kg 용량으로 위약과 파티시란을 적용했다. 그 결과, 파티시란 적용군의 18개월 뒤 측정한 mNIS+7 장애 측정 점수가 위약군 대비 유의미하게 감소한 것을 확인했으며 Norfolk QOL-DN 척도로 평가한 삶의 질 향상, 근력과 영양상태 개선 등 만족스러운 결과를 얻었다.

지난달 30일, 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA) 산하 약물사용자문위원회(Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP)는 성인 hATTR 아밀로이드증 환자의 치료를 위한 파티시란의 사용에 대해 긍정적인 의견을 제시했다.

파티시란의 허가는 RNAi 치료제라는 새로운 시장의 탄생을 의미한다. 20세기 후반, 현대 생물학의 중...

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