바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 장종원 기자

▲Sirnaomics 홈페이지

미국의 RNAi 치료제 개발기업 'Sirnaomics'가 항암제 개발에 뛰어든다. Alnylam의 RNAi 신약 탄생을 계기로 RNAi 계열 치료제 개발 열기가 확산될지 주목된다.

Sirnaomics는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Cholangiocarcinoma(CCA, 담관암) 치료제로 개발하려는 STP705의 첫번째 임상시험계획을 승인받았다고 20일 밝혔다.

STP705는 각각 TGF-β1과 COX-2를 타깃으로 하는 2개의 siRNA 올리고뉴클레오티드를 히스티딘-라이신 합성 폴리머 펩타이드로 이뤄진 나노입자에 탑재한 형태다.

각각의 siRNA가 타깃 mRNA가 결합해 발현을 억제하게 되면 섬유화와 염증, 두 가지 요인을 억제하는 효과를 보인다. 효능에 대한 분자학적 분석 결과, 섬유화와 관련된 α-SMA, Col1A1, Col3A1 유전자 산물을 억제하는 것을 확인할 수 있었다.

최근 연구에 따르면 TGF-β1는 T세포의 고갈, 종양미생환경에서의 PD-L1과 CTLA-4 증가와 직접적인 연관이 있다. 이러한 사실은 STP705가 많은 섬유화 및 종양 유래 질환에 광범위하게 적용될 수 있는 가능성을 제시한다.

실제로 간내 담도암세포주를 이용한 실험에서 STP705를 처리한 결과, 유의미한 타깃 억제와 더불어 종양세포 살상능력을 보였다. 또한 마우스 모델에 정맥주사 경로를 통해 STP705를 적용했을 때에도 용량의존적으로 종양의 성장을 억제하는 것을 관찰할 수 있었다.

STP705는 2007년 FDA로부터 담관암과 원발성 경화성 담관염(Primary Sclerosing Cholangitis) 질환에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 받았다.

Sirnaomics는 현재 RNAi 기전의 비대흉터치료제 1/2상을 미국과 중국 등에서 진행하고 있다.

Sirnaomics의 Patrick Y. Lu 박사는 "Alnylam의 파티시란 약물의 성공을 통해 업계가 다양한 질환에서 RNAi 계열의 치료제 개발에 나설 것으로 기대한다"고 말했다.