바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

헬릭스미스가 1일 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 이용한 유전자치료제 AV6-H(rAAV6-HGF)를 신경 손상 혹은 SOD 유전자 결함으로 발생한 신경근육질환 동물모델에서 검증한 연구결과를 내놨다.

이번 연구결과는 국제학술지 ‘Biochemical and Biophysical Research Communication’ 온라인판에 게재됐다(논문명: Intramuscular delivery of HGF-expressing recombinant AAV improves muscle integrity and alleviates neurological symptoms in the nerve crush and SOD1-G93A transgenic mouse models).

AV6-H는 VM202와 AV1-H에 이어 3번째로 공개되는 신경근육계 질환 포트폴리오 중 하나다.

헬릭스미스는 근육주사 경로로 치료 유전자를 효율적으로 전달할 수 있는 AAV 아형을 발굴하고 이에 간세포 증식 인자(Hepatocyte growth factor; HGF) 유전자를 삽입해 ‘AV6-H’를 제작했다.

헬릭스미스는 심각한 신경 손상 동물모델에 AV6-H를 적용했을 때 말초신경 재생 및 신경기능 향상, 근육량 증가, 운동기능 향상 등 다양한 치료 효과를 확인했다. 또하 근위축성축삭경화증 모델로 많이 사용되는 SOD1-G93A 형질전환 마우스에서도 AV6-H 주사가 근육량 개선과 증세 완화, 생존율 향상 등의 효과가 있음을 관찰했다.

▲AV6-H 적용 후 HGF 발현 유지 기간 관찰 결과 (헬릭스미스 제공)

회사 측은 “이번 연구는 난이도와 위험도가 높아 의사와 환자 모두 피하는 척수강 주사가 아닌 근육 주사 형태로 제공할 수 있는 치료 후보물질을 개발했다는 것에 의미가 있다"고 설명했다.

헬릭스미스는 다양한 종류의 질환에 AV6-H를 사용하기 위한 연구와 임상시험을 계획하고 이를 통해 선별된 1~2개의 질환에 대해 2021년 미국 임상1상을 실시, 희귀질환 치료제로 개발한다는 전략이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “대부분 원인 불명인 수십개의 신경근육계 질환으로 고통받는 환자들에게 상대적으로 안전하고 간단한 근육주사 치료제를 제공함으로써 환자들의 삶의 질을 높일 수 있다”고 설명했다.

▲AV6-H 적용 후 근육량이 증가한 실험결과 (헬릭스미스 제공)