바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 조정민 기자

‘세계 최초 마이크로바이옴 신약’이라는 수식어를 차지하기 위한 경쟁이 치열하다. 가장 빠르게 개발되고 있는 부분은 소화기계 분야이며 클로스트리듐 디피실레균(C.difficile) 감염증 치료제 임상3상이 여러건 진행되고 있다.

핀치 테라퓨틱스(Finch therapeutics)는 이 치열한 경쟁에 뛰어든 주자 중 하나다. 미네소타 대학과 MIT, 비영리단체 오픈바이옴(openbiome) 등이 참여한 30여년의 연구결과인 ‘Human-First Discovery ’를 바탕으로 마이크로바이옴 치료법을 개발하고 있는 핀치 테라퓨틱스는 23일(현지시간), 임상 및 R&D 개발에 사용하기 위한 시리즈C 투자를 유치했다고 밝혔다. 투자 규모는 5300만달러다.

핀치 테라퓨틱스는 기증자 유래의 ‘전 영역 마이크로비오타(Full spectrum microbiota; FSM)’와 순수 배양 조건에서 자란 미생물을 기반으로 하는 ‘합리적 선택적 마이크로비오타(Rationally selected microbiota; RSM) 등 2가지 플랫폼을 구축하고 있다.

핀치 테라퓨틱스의 리드 파이프라인인 ‘CP101’은 FSM 제품군으로 재발성 C.difficile 감염을 예방하기 위한 경구용 마이크로바이옴 치료제다. 다양한 미생물종을 포함해 장내 미생물 불균형을 교정하는 기전을 가진다.

CP101은 현재 세레스 테라퓨틱스, 리바이오틱스 등 경쟁약물들과 마찬가지로 임상3상(PRISM3)을 진행하고 있다. 2017년 5월 시작된 임상3상은 다수의 기관에서 무작위 이중맹검 형태로 총 200명의 임상환자를 모집한다. 8주간 경구로 복용한 CP101의 C.difficile 감염 재발 예방 효과와 안전성 등을 확인하기 위해 진행된다. 임상 종료 예정일은 올해 12월이다.

핀치 테라퓨틱스는 해당 임상의 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)에 승인 허가를 신청할 계획이라고 밝혔다. CP101은 올해 초 FDA로부터 혁신신약(breakthrough therapy)과 신속심사대상(Fast track designation)으로 지정된 바 있다.

이번 투자금은 CP101 뿐만 아니라 자폐 스펙트럼 장애(Autism spectrum disorder; ASD) 파이프라인 개발 가속화에도 사용될 예정이다. 자폐 스펙트럼 장애는 행동학적 증상과 함께 종종 위장관 증상이 발생하는 발달장애다. 이전에 수행된 여러 연구 결과들은 망가진 장내 미생물 환경이 자폐 스펙트럼 장애의 증상들과 연관이 있다고 제안한다.

핀치 테라퓨틱스 역시 이러한 관점에서 자폐 스펙트럼 장애를 치료하기 위한 마이크로바이옴 약물을 개발하고 있으며 현재 성인 ASD 환자를 대상으로 임상2상을 진행하고 있다. 또한 해당 파이프라인은 소아 ASD를 적응증으로 FDA 신속심사대상으로 선정됐다.

핀치 테라퓨틱스는 C.difficile 감염과 ASD 등 2가지 파이프라인 외에도 전임상 단계의 염증성 장질환(Inflammatory bowel disease; IBD) 치료제를 포함해 파이프라인을 확장하기 위해 적극적인 노력을 하고 있다. 염증성 장질환의 경우 다케다 제약과 파트너십을 맺고 공동 연구를 진행하고 있다.

Mark Smith 핀치 테라퓨틱스 CEO는 “우리는 이번 투자를 바탕으로 C.difficile 감염으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위해 더욱 노력할 것”이라며 “또한 ASD와 IBD 등 장내 미생물 불균형으로 인해 발생하는 여러 질환에 대한 치료제를 개발해나갈 것”이라고 말했다.

한편 세레스 테라퓨틱스의 ‘SER-109’와 리바이오틱스의 ‘RBX2660’ 역시 연내 임상3상 종료를 앞두고 있어 귀추가 주목된다.

세레스 테라퓨틱스(Seres therapeutics)는 체내의 핵심유기체를 포함, 복잡한 포자 생태계를 컴퓨터를 이용해 정밀 분석한 정보를 바탕으로 질환 치료제를 개발한다. SER-109 역시 정상인과 질환자의 마이크로바이옴과 포자를 분석해 찾아낸 후보물질로 FDA 희귀질환의약품(Ophan drug designation; ODD)과 혁신신약으로 지정됐다.

세라스 테라퓨틱스는 18세 이상의 C.difficile 감염 환자 320명을 대상으로 위약 대비 SER-109의 효과와 안전성을 확인하기 위한 임상3상(ECOSPOR III)를 진행하고 있다.

리바이오틱스(Rebiotix)는 체내 미생물의 비정상적 분포와 불균형을 교정해 질환을 치료하는 ‘마이크로비오타 복원 치료(Micobiota restoration therapy; MRT)’를 플랫폼으로 위장관계 질환 치료제를 개발하고 있다.

MRT 플랫폼 기반의 C.difficile 감염 치료제 RBX2660은 2017년부터 270명 규모의 임상3상(PUNCH CD3)을 진행 중이다. 다기관 무작위 이중맹검 형태로 설계된 이 임상은 성인 C.difficile 환자를 대상으로 RBX2660의 위약 대비 재발 방지 효과와 부작용 안전성을 8주간 평가한다. RBX2660 역시 2014년, 2015년 연이어 희귀의약품과 혁신신약으로 지정됐다.