바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

퍼스트바이오테라퓨틱스가 파킨슨병 치료제 후보물질의 'first-in-human' 임상을 시작했다. 퍼스트바이오는 미국 볼티모어에서 건강한 성인 피험자를 대상으로 파킨슨병 치료제로 개발하고 있는 c-Abl 저해제 ‘FB-101’의 임상1상 약물투여를 시작했다고 14일 밝혔다.

파킨슨병 환자의 신경세포 안에서는 비정상적인 알파시누클레인(α-synuclein)이 응집, 축적되면서 정상적인 신호전달과정을 방해하고 신경세포가 사멸에 이른다. 이전 연구에 따르면 타이로신 인산화효소(tyrosine kinase) 신호단백질인 c-Abl이 과다활성되는 것은 알파시누클레인의 응집과 병리증상을 일으키는 중요한 인자다.

퍼스트바이오는 전임상의 여러 파킨슨병 모델에서 FB-101이 알파시누클레인 응집을 저해하고, 신경보호 및 신경염증을 억제하는 효과를 확인했다는 설명이다. 또한 GLP 독성시험에서 FB-101의 안전성 데이터를 확인했다.

퍼스트바이오는 건강한 피험자에서 안전성을 확인한 다음 파킨슨병 환자를 대상으로 약물 효능을 확인하겠다는 계획이다. 동시에 FB-101의 신경보호 효과와 신경염증 억제 효과를 검증하는 데이터를 바탕으로 적응증을 확대할 예정이다. 퍼스트바이오는 다른 퇴행성질환인 다계통위축증(MSA), 근위축성측색경화증(ALS), 알츠하이머병(AD) 등 전임상 모델에서 FB-101의 효능을 테스트하고 있다.

김재은 퍼스트바이오 대표는 “당사가 자체 개발하고, 최초 후보 물질로 발굴된 FB-101이 전임상 단계를 성공적으로 마치고 처음으로 사람에게 투여되는 매우 의미있는 마일스톤”이라며 “성공적인 신약개발로 이어져 퇴행성 뇌질환 환자들에게 새로운 치료옵션으로 이어지길 바란다”라고 말했다.