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툴젠, 선천망막질환 CRISPR 전달치료 "가능성 확인"
입력 2019-10-31 15:05 수정 2019-11-01 09:58
바이오스펙테이터 김성민 기자
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레버선천성흑암시 쥐 모델서 CIRSPR-Cas9 이용 상동재조합(HDR) 유전자 교정으로 시력 회복 확인...7개월 동안 회복효과 지속
툴젠은 크리스퍼 유전자 가위 ‘CRISPR-Cas9’을 이용한 레버선천성흑암시(leber congenital amaurosis, LCA) 쥐 모델에서 유전자 돌연변이를 교정해 시력을 회복하는데 성공했다고 31일 밝혔다.
이 연구는 이전 툴젠 연구소장으로 있던 이정민 한동대 생명과학부 교수와 김정훈 서울대학교병원 안과 교수팀이 공동으로 진행했으며 현지 시간으로 30일 사이언스 어드밴시스(Science Advances)에 지난 30일에 게재됐다(doi: 10.1126/sciadv.aax1210).
레버선천성흑암시는 선천성 망막질환으로 시각 기능을 담당하는 유전자에 돌연변이가 생기면서 영유아 및 소아에게서 실명을 일으킨다. 보통 시각장애 어린이의 10~18% 정도가 레버선천성흑암시 질환을 앓고 있다.
연구팀은 사람의 RPE65 유전자 돌연변이를 가진 쥐(rd12)에 망막하 공간에 AAV 벡터를 이용해 크리스퍼와 공여 DNA(donor DNA)를 전달(subretinal injection)했다....
