바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

미국 신약개발기업 인트라셀룰라 테라피스(Intra-Cellular Therapies, ICT)가 개발한 조현병 치료제 '카플리타(CAPLYTA, 성분명 lumateperone)'가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 특히 카플리타는 일부 임상에 실패했음에도 규제당국의 전향적 결정으로 신약 허가를 받는데 성공했다.

인트라셀룰라는 23일(현지시간) FDA가 카플리타를 조현병 치료제로 허가했다고 발표했다. 이에 따라 인트라셀룰라는 카플리타를 2020년 1분기말 출시할 계획이다.

카플리타는 다양한 정신질환에 관여하는 신경전달물질인 세로토닌, 도파민, 글루타메이트의 수용체에 대한 길항제(antagonist)로, 그 중 세로토닌 수용체에 강하게 작용한다. 인트라셀룰라는 카플리타를 조현병, 양극성장애 치료제 등으로 개발해 왔다.

카플리타는 42mg 투여군과 위약군을 비교한 두개의 임상에서 양성, 음성증후군 평가지표(Positive and Negative Syndrome Scale, PANSS)에서 통계적으로 유의미하게 개선된 효과를 보였다. 카플리타와 위약군을 비교했을 때 가장 흔하게 보인 부작용은 졸음/진정상태(24% vs. 10%), 건조한 입(6% vs. 2%)였다. 체중증가, 공복 혈당, 트리글리세라이드, 콜레스테롤의 변화도 위약군과 유사했다.

하지만 카플리타는 저용량(20mg), 고용량(60mg)군으로 나눠 진행한 3상(ITI-007-302, NCT02469155)에서는 실패했다. 카플리타는 위약군과 기존 항정신병 약물인 리스페리돈과 비교해 오히려 나쁜 결과를 보였다. 이에 ICT는 정신질환 치료제 임상과정에서 흔히 발생하는 위약군의 높은 반응 효과 때문이라고 해명했고 FDA는 카플리타의 검토기간을 3개월 연장하는 장고 끝에 '42mg'에서의 일관성 있는 결과를 바탕으로 신약으로 승인했다.

이번 결과에 대해 샤론 메이츠(Sharon Mates) ICT CEO는 “카플리타는 조현병 환자에게 새롭고 안전한 새로운 치료옵션을 제공해 줄 것”이라고 전했다. 카플리타의 FDA 승인 소식이 전해지고 ICT의 주가는 전일 종가 대비 230%가 올랐다.