바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

악셀러론 파마슈티컬스(acceleron Pharmaceuticals)는 지난 1일 펄크럼 테라퓨틱스(Fulcrum Therapeutics)의 신약발굴 플랫폼 기술로 폐질환(pulmonary disease) 관련된 특정 신호전달경로를 조절하는 저분자(small molecule) 화합물 후보 물질을 개발하는 계약을 체결했다고 밝혔다.

계약에 따라, 악셀러론은 계약금 1000만달러를 선불로 펄크럼에 지급하고, 첫 후보물질의 연구 개발과 상업화 단계에 따른 마일스톤으로 최대 2억9500만달러까지 펄크럼에 지불한다. 추가적으로 후속 후보물질의 개발, 상업화 단계에 따라 악셀러론이 지불할 마일스톤은 최대 1억4350만달러다. 추후 판매에 따른 로열티는 별도로 펄크럼에게 지불한다.

악셀러론은 펄크럼이 개발한 후보물질 발굴 플랫폼 기술을 이용해 폐질환과 관련된 특정한 신호전달 경로에 영향을 미치는 저분자(small molecule) 화합물 후보물질을 발굴한다. 악셀러론은 펄크럼의 플랫폼으로 발굴한 치료제에 대해 개발과 상업화를 진행한다.

펄크럼의 신약발굴 플랫폼 기술은 다음과 같다. 먼저, 환자로부터 얻은 세포주를 이용해 질병과 관련된 표적 유전자를 발굴한다. 다음 자체적인 저분자 화합물 라이브러리를 이용해 질병과 관련된 유전자 발현을 조절하는 신약 후보물질을 식별한다. 식별된 저분자 화합물 후보물질이 질병 관련 신호전달경로를 조절하는지 펄크럼의 자체 데이터베이스(Fulcrum Seek)로 분석한다. 마지막으로, 환자에게 유래된 세포모델에서 생리적, 기능적 특성을 분석해 실제로 질병과 관련이 있는지 확인한다.

하빕 데이블(Habib Dable) 악셀러론 CEO는 “이번 협약으로 TGF-β 수퍼패밀리 신호전달 기전에 대한 악셀러론의 전문성과 질병 관련된 유전자 신호 조절 약물을 발굴하는 펄크럼의 기술이 결합됐다”며 “폐동맥 고혈압(pulmonary arterial hypertension, PAH)을 대상으로 임상 2상 중인 소타터셉트(sotatercept)와 폐질환 치료제 후보물질인 ACE-1334의 개발과 더불어 미충족 의료수요가 있는 폐질환에 대한 치료제 개발을 위해 노력할 것”이라고 전했다.

폐동맥 고혈압(PAH)는 폐를 순환하는 혈압이 증가하고 폐동맥 수축에 문제가 발생하는 희귀 진행성 질환으로, BMPR2(bone morphogenetic protein receptor type II) 신호전달계가 PAH를 유발하는 주요 원인으로 알려져 있다. 소타터셉트는 TGF-β 수퍼패밀리에 대해 선택적인 리간드 트랩으로 작용해 BMPR2 신호전달계를 재조정(rebalance)한다. 지난해 9월, 소타터셉트는 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

▲펄크럼의 후보물질 발굴 플랫폼 기술(펄크럼 테라퓨틱스 홈페이지 참조)