바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

알츠하이머병이 일찍이 발병하는 유전자 변이를 가진 환자를 대상으로, 아밀로이드 베타(Aβ) 항체가 인지 저하 발현을 늦추는 효과를 테스트하는 예방 임상(prevention trial)이 실패로 돌아갔다. 최초의 아밀로이드 베타 약물의 예방 임상이라는 점에서, 업계는 실망감을 자아내고 있다.

임상 실패를 알린 두 약물은 일리이릴리의 ‘솔라네주맙(solanezumab)’과 로슈의 ‘간테네루맙(gantenerumab)’이다. 두 회사는 지난 10일 탑라인 결과에서 1차 충족점에 도달하지 못했다고 발표했다.

이번 DIAN-TU(Dominantly Inherited Alzheimer Network-Trials Unit) 임상2/3상은 알츠하이머병 고위험군 변이를 가진 환자에게 다른 메커니즘의 아밀로이드 베타 항체의 효능을 테스트하기 위해 2010년 첫 시작한 예방 임상이다. 당시 증상이 없는 환자를 대상으로, 혁신적인 임상 디자인을 시도했다는 평가를 받았다. 랜달 베이트만(Randall J. Bateman) 워싱턴대 의대 교수팀이 주도했으며, 릴리와 로슈가 약물을 공급했다.

임상 대상은 PSEN1, PSEN2, APP 등 상염색체 유전자 변이로 30~50대에 일찍이 발병하는 알츠하이머병(ADAD) 환자에게 두 아밀로이드 베타 항체나 플라시보 약물을 투여해 인지저하를 비교했다(NCT01760005). 약 1%에 해당하는 환자군으로, 나머지 99%의 알츠하이머병 환자(sporadic AD)는 80대에 발병된다고 알려져 있다. DIAN-TU 임상에 참여한 총 환자 수는 194명으로, 15년 안에 증상을 발현할 것으로 예상되거나 이미 기억 손상과 인지저하 등 아주 경미한 증상을 보이는 환자였다.... <계속>