바이오스펙테이터

타깃 인간화 마우스 기반 신약 비임상 안전성 평가 전략 및 혁신 모달리티 적용 전략

Application Advances and Strategies of Target Humanized Mice in Drug Toxicological Evaluation

【일시】

2026년 9월 16일(수)   15:00 ~ 16:00 (KST)

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【세션 개요】

신약 개발 과정에서 비임상 안전성 평가(Nonclinical Safety Evaluation)는 후보물질의 임상 진입 가능성과 개발 성공률을 결정하는 핵심 단계입니다.

최근 항체 치료제, 항체-약물 접합체(ADC), T세포 인게이지어(TCE) 등 혁신 바이오의약품 개발이 확대됨에 따라, 기존 동물 모델만으로는 후보물질의 사람 대상 안전성을 정확하게 예측하는 데 한계가 발생하고 있습니다.

특히 개발 후보물질이 랫드(Rat), 개(Dog), 비인간 영장류(NHP) 등 기존 표준 시험종과 충분한 교차 반응성을 보이지 않는 경우, 기존 동물 모델 기반 독성 데이터만으로는 사람 대상 안전성을 평가하는 데 제한이 있을 수 있습니다.

ICH S6(R1) 가이드라인에서는 약리학적으로 적합한 시험종이 존재하지 않는 경우, 인간 타깃 또는 인간 수용체를 발현하는 유전자 변형 동물 모델을 활용하는 접근법을 제시하고 있습니다.

타깃 인간화 마우스(Target-Humanized Mouse)는 마우스의 특정 타깃 유전자를 인간 유래 유전자로 치환하여, 인간 타깃에 대한 약리학적 반응과 안전성 평가를 보다 적합한 생리학적 환경에서 수행할 수 있도록 설계된 차세대 비임상 평가 모델입니다.

본 세션에서는 타깃 인간화 마우스 모델을 활용한 비임상 안전성 평가 전략과 다양한 신약 모달리티 개발 과정에서의 적용 방향을 소개합니다. 또한 글로벌 규제 적용 동향, 모델 선정 전략, 혁신 치료제별 독성 평가 사례 및 IND 제출을 위한 비임상 데이터 활용 전략을 공유합니다.

【주요 내용】

l  의약품 안전성 평가에서 타깃 인간화 마우스 모델의 활용 전략

글로벌 규제 환경에서의 Target-Humanized Mouse 모델 적용 동향

l   비임상 독성 평가 모델 선정 전략

Non-GLP 및 GLP 독성시험에서 Target-Humanized Mouse 활용 기준

Target-Humanized Mouse와 NHP(비인간 영장류) 모델 비교 및 적용 고려사항

후보물질 특성과 개발 단계에 따른 최적 안전성 평가 전략

l   혁신 모달리티별 비임상 안전성 평가 전략

다양한 신약 모달리티 개발 과정에서 Target-Humanized Mouse 모델 활용 연구 사례

치료용 항체（Selicrelumab、Urelumab）、TCE（CD20/CD3）、ADC（Cetuximab-MMAE）

l  GLP 독성시험 및 IND 개발 적용 전략

Target-Humanized Mouse 기반 GLP 준수 독성 평가 전략

LQ036 평가 사례 및  DART(Developmental and Reproductive Toxicology, 생식발생독성) 평가 전략

l  통합 비임상 안전성 평가 솔루션

Biocytogen의 통합 독성 평가 플랫폼을 기반으로 신약 개발 과정에서 요구되는 비임상 안전성 평가 전략 소개

【발표자 소개】

 Yuan Le, PhD

 Manager and Principal Scientist

 Biocytogen (Beijing) Pharmaceutical Co. Ltd. 

미국 독성학 전문위원 인증

 (DABT, Diplomate of the American Board of Toxicology)

미국 뉴욕 세인트존스대학교 독성학 박사

 전(前)미국 FDA National Center for Toxicological Research(FDA/NCTR) 객원 연구원

호흡기 독성, 발달독성 및 니트로사민 불순물 안전성 평가 관련 연구 수행

Archives of Toxicology, Toxicological Sciences 등 국제 독성학 저널에 17편 이상의 Peer-reviewed 논문 발표

현재 Biocytogen 오가노이드 약리·독성 연구팀을 이끌며 인간화 마우스 기반 신약 안전성 평가 플랫폼 개발 연구 수행

【등록 안내】

참가 비용: 무료

등록 URL: _{https://biocytogen.zoom.us/webinar/register/7217877252226/WN_jRlb_VDfRQmpBpSeWOD8ew}