바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

RNA 치료제 플랫폼 기업 올리패스(Olipass)는 루게릭병(ALS) 치료제 신약개발 프로그램이 국가신약개발사업단(KDDF)이 주관하는 ‘범부처 국가신약개발사업 신약기반 확충연구’ 과제에 선정되었다고 25일 밝혔다.

올리패스는 향후 2년간 KDDF 과제 수행을 통해 ALS 치료제 신약 후보물질을 도출하게 된다.

ALS는 운동신경 퇴화로 인해 근육기능이 점차 소실디는 난치성 희귀질환으로, 인구 10만명 당 4.5명 빈도로 발생한다. ALS는 발병 이후 3~5년 정도 생존하는 것으로 알려진 치명적인 질환이나, 발병 원인이 명확하지 않아 효과적인 치료제가 개발되지 못했다. 올리패스에 따르면 최근 약 90% 이상 ALS 환자에게서 STMN2 단백질 발현감소가 보고되면서, STMN2 단백질이 ALS 치료타깃으로 주목받고 있다.

또한 STMN2 단백질 발현량을 정상 수준으로 회복시켜기 위해 STMN2 pre-mRNA에 작용하는 RNA 치료제 기술이 필요하다는 것이 회사측의 설명이다. 김성천 올리패스 최고과학책임자(CSO)는 “STMN2 mRNA에 작용하는 방식의 통상적인 RNA 치료제 기술로는 ALS 치료제 개발이 어렵다”며 “STMN2 단백질의 기술적 특성으로 인해 ALS 치료제 개발은 pre-mRNA에 특화된 올리패스의 RNA 치료제 플랫폼 기술에 적합하다”고 설명했다.

올리패스는 STMN2 단백질 발현량을 복원하는 다수의 선도화합물(lead)을 확보하고 있다. 이를 ALS 치료제의 신약 후보물질로 확정하기 위해 약동력학(PK/PD) 등 측면에서 추가개발이 필요하다.