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테나야, ‘PKP2 AAV’ ARVC 전임상 “생존 개선” 논문
입력 2024-03-21 13:28 수정 2024-03-21 13:28
바이오스펙테이터 서윤석 기자
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Communications Medicine 게재..희귀 심장질환 부정맥성 우심실심근병증(ARVC) 치료제 후보물질, 마우스모델서 생존기간 58주(vs 4.7주) 확인.."올해 하반기 임상1상 시작"
테나야 테라퓨틱스(Tenaya Therapeutics)가 희귀 심장질환인 ARVC(arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy)를 적응증으로 연구개발 중인 AAV9 유전자치료제 후보물질 ‘TN-401’이 심장기능을 개선하고, 생존기간을 정상수준으로 회복시킨 전임상 연구결과를 내놨다.
TN-401을 투여받은 ARVC 마우스모델(PKP2 Knockout)은 생존기간 중앙값이 58주이상으로 정상형(WT)과 유사한 수준으로 나타났다. 위약을 투여받은 ARVC 마우스모델의 생존기간 중앙값은 4.7주에 불과했다.
또 TN-401은 ARVC 마우스모델에서 심장박출률, 우심실 크기 등을 유의미하게 개선하며 심장기능 개선 효과를 나타냈다. 테나야는 올해 하반기 ARVC에 대한 TN-401의 임상1상을 시작할 계획이다.
테나야는 18일(현지시간) 부정맥성 우심실 심근병증(ARVC)에 대한 AAV 유전자치료제 후보물질 ‘TN-401’의 이같은 전임상 연구결과를 국제학술지 Nature 자매지인 ‘커뮤니케이션즈 메디슨(Communications Medicine)’에 게재했다고 밝혔다.... <계속>
