바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

오스코텍(Oscotec)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 SYK 저해제 ‘세비도플레닙(cevidoplenib, SKI-O-703)’을 면역혈소판감소증(immune thrombocytopenia, ITP) 치료제로 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 21일 밝혔다.

오스코텍은 지난해 희귀자가면역질환인 세비도플레닙의 ITP 임상2상을 완료하고, 복수의 기업과 추가 임상개발을 위해 파트너링 논의를 진행하고 있다고 설명했다. 자체 추가 임상개발 진행 계획은 없다.

오스코텍은 지난해 2월 면역혈소판감소증 임상2상에서 1차 종결점에 도달하지 못한 결과를 발표한 바 있다. 다만 회사는 세부 결과에서 기존 치료제에 반응하지 않는 환자에게서 수치적 개선을 보고, 파트너링을 진행하고 있다.

윤태영 오스코텍 대표는 “해외 제약·바이오 기업들은 세비도플레닙의 우수한 효능 뿐만 아니라, 경쟁약물 대비 어지러움이나 구토 등의 부작용 비율이 현저히 낮다는 점에도 주목하고 있다”며 “글로벌 기술이전 등을 통해 빠른 시일 내에 제품화되어 희귀질환으로 고통받는 환자에게 도움을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

면역혈소판감소증은 혈액응고에 중요한 혈소판 수가 감소하여 점막, 피부, 조직 내 비정상출혈로 잦은 코피나 잇몸출혈, 월경과다의 증상을 나타내고 경미한 손상으로도 검푸른 타박상을 초래하는 자가면역질환이다.

전세계적으로는 10만명당 9.5명, 한국 성인의 경우 매년 10만명 당 1~12명 정도 발병하는 것으로 알려져 있다. 만성피로와 드물게는 뇌출혈과 위장관 출혈 같은 심각한 증상으로 이어질 수 있어 세심한 장기 관리가 요구된다. 현재 스테로이드, 면역글로블린, 트롬보포이에틴수용체 작용제를 이용한 약물 치료가 처방되고 있으나, 반응성 및 지속성에 대한 한계로 새로운 치료제에 대한 의학적 미충적수요(medical unmet needs)가 높다.

FDA 희귀의약품 지정(orphan drug designation, ODD)은 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가를 원활하게 진행할 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품 지정을 받은 제품은 시판허가 후 7년간 시장독점권을 인정받을 수 있으며, 신약허가 검토 심사비용 면제, 총 임상시험 연구비용 50%에 대한 세금감면 등의 혜택이 주어진다.