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어플라이드, ‘갈락토스혈증 약물’ 美검토 “3개월 연장”
입력 2024-04-02 06:49 수정 2024-04-02 06:49
바이오스펙테이터 신창민 기자
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첫 갈락토스혈증 치료제 기대 ‘고보레스타트’..FDA “데이터분석에 추가 시간 필요”..어플라이드 ‘주가 15%↓’
어플라이드 테라퓨틱스(Applied Therapeutics)의 갈락토스혈증(galactosemia) 치료제 후보물질의 미국 식품의약품(FDA) 승인 검토기간이 3개월 연장됐다.
해당 알도스환원효소(AR) 저해제인 ‘고보레스타트(govorestat, AT-007)’는 첫 갈락토스혈증 치료제로 시판허가를 받을 것으로 기대하고 있는 에셋이며, 지난달 우선심사(Priority Review) 대상으로 FDA의 허가검토가 시작됐다.
그러나 고보레스타트는 허가검토 이전부터 효능에 대한 이슈가 있었으며, 지난해 4월 소아 환자를 대상으로 한 허가 임상3상에서 1차종결점 달성에 실패한 바 있다. 당시 어플라이드는 복합적 효능종결점(composite endpoint)중 일부 지표에서 증상개선을 확인한 점 등에 기반해 고보레스타트의 허가절차를 추진했으며, 올해초 신약허가신청서(NDA)를 FDA에 제출했다.
임상3상의 일부 긍정적인 데이터에 기반해 허가절차를 추진했으나, 이번 FDA의 검토기간이 미뤄지며 고보레스타트의 승인 전망에 대한 회의감이 가중되고 있는 모습이다. 이번 소식이 전해진 후 어플라이드의 주가는 15% 하락했다.... <계속>
