바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

GC녹십자(GC Biopharma)는 12일 국내 노벨파마(Novel Pharma)와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’에 대한 임상1상 임상시험계획서(clinical trial notification, CTN)를 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)로부터 승인받았다고 밝혔다.

GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상1상 임상시험계획(IND)을 승인받았으며, 지난달 국내에서도 IND 승인을 받은 바 있다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족의료수요가 매우 크다는 게 회사측의 설명이다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용하여 개발하고 있으며, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해(intracerebroventricular injection, ICV) 치료 효과를 높이는 방식이다.

GC녹십자 관계자는 "미충족의료수요가 큰 질환인 만큼, 산필리포증후군(A형)으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.