바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

보어 바이오(Vor Bio)가 급성골수성백혈병(AML)에 대한 조혈모세포(hematopoietic cell) 이식요법 후보물질 ‘트렘셀(trem-cel)’의 임상1상에서 효능과 안전성을 확인한 결과를 내놨다.

트렘셀은 기증자(donor)의 조혈모세포에서 T세포를 제거해 이식편대숙주질환(GvHD) 위험을 낮추고, CRISPR 유전자편집 기술로 AML 마커인 CD33을 제거해 CD33 타깃 항암제로부터 보호되도록 설계된 동종유래(allogeneic) 약물이다.

특히 보어의 트렘셀 이식후 치료제로 CD33 항체-약물접합체(ADC)인 화이자(Pfizer)의 ‘마일로탁(Mylrotarg)’을 사용한 결과, 호중구 감소와 혈소판 감소 등 부작용이 관찰되지 않았다. AML에 대한 표준치료인 마일로탁은 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)에서 시판허가를 받은 제품으로 호중구 감소와 혈소판 감소는 마일로탁의 대표적인 부작용으로 알려져 있다.

보어는 지난 5일(현지시간) 이같은 트렘셀의 재발성/불응성 AML 임상1/2상의 결과를 밝혔다. 보어는 올해말까지 미국 FDA와 트렘셀의 상업화 임상을 위한 임상설계를 논의할 계획이다.... <계속>