바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

노바티스(Novartis)가 다시 저분자화합물로 스플라이싱(splicing)을 조절하는 기전의 경구용 헌팅턴병(huntington's disease, HD) 치료제 개발로 컴백했다. 노바티스는 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 임상2상 헌팅턴병 치료제 후보물질 ‘PTC518’을 확보하기 위해 계약금 10억달러를 베팅했다.

노바티스는 2일(현지시간) PTC로부터 PTC518의 글로벌 독점권을 사들였다고 밝혔으며, 추가로 개발, 허가, 판매 마일스톤으로 최대 19억달러가 책정됐다. 총 29억달러 규모의 라이선스 딜이다. 이번 딜은 내년 1분기 완료될 예정이다.

이번 노바티스와의 딜이 성사되고 당일 PTC의 주가는 20.49% 올랐다. 현재 PTC의 시가총액은 42억달러 수준이다.

노바티스는 내년 2월 현재 진행하고 있는 PIVOT-HD 임상2상이 완료되기 전에, 기회를 포착하고 발빠르게 움직이고 있다. PTC는 로슈의 경구용 척수성근위축증(SMA) ‘에브리스디(Evrysdi, risdiplam)’를 발굴한 회사로 잘 알려져 있으며, 같은 스플라이싱 약물발굴 플랫폼을 이용해 PTC518을 찾았다. PTC518은 혈뇌장벽(BBB)을 투과해 질병원인인 헌팅틴(HTT) mRNA을 줄이도록 설계된 약물이다.... <계속>