바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 천승현 기자

한국노바티스는 만성골수성백혈병치료제 '타시그나(성분명 닐로티닙)'의 완치 가능성이 확인된 연구결과를 도출했다고 19일 밝혔다. 만성골수병백혈병은 글리벡, 타시그나, 스프라이셀, 슈펙트 등의 약물을 지속적으로 복용해야 하는 질병인데, 과연 약물 투여를 중단해도 치료 효과가 유지할 수 있을지에 대한 고민이 연구진들로부터 제기돼왔다.

노바티스는 타시그나의 약물 투여 중단 이후 치료효과를 확인하는 연구(ENESTfreedom)를 진행한 결과를 이 연구결과들은 최근 미국 샌디에고에서 열린 제 58회 미국혈액학회 연례회의에서 발표했다.

타시그나를 1차 치료제로 3년간 투약 후 일관되게 높은 수준의 분자학적 반응(MR 4.5)을 보인 성인 만성골수성백혈병 환자 190명에 대해 약물 투여를 중단했다.

연구 결과 51.6%가 치를 중단하고도 48주 동안 무치료관해 상태를 유지했다. 무치료관해는 약물 치료 없이 환자가 깊은 분자반응(최소 MR3.0 또는 MMR수준)을 유지하는 것을 말한다. 연구 대상 중 절반 이상은 치료제 투여를 중단한 이후에도 48주간 치료효과가 나타났다는 의미다.

주요분자학적반응(MMR) 손실로 타시그나 투약을 재개한 86명의 환자 중 98.8%(85명)가 MMR을 회복했고, 88.4%(76명)는 완전분자유전학적반응 4.5단계(MR 4.5) 상태를 회복했다. 이들 환자의 50%는 치료 재개 7.9주, 13.1주째에 각각 MMR과 MR4.5에 도달했다.

무치료관해의 환자 삶의 질 영향을 평가하기 위해 해당연구 참여 환자를 대상으로 하위분석연구도 진행됐는데 타시그나 투여 중단 후 삶의 질에 큰 변화가 없는 것으로 나타났다.

△질환으로 인한 일상의 불편함 △우울, 고통 등 5가지 측면에 대한 일상 경험 △전반적인 건강상태 등 3개의 척도로 구성된 환자 설문 결과, 투약중단 전의 환자와 무치료관해 12주 째, 48주째의 환자, 치료 재개 후 24주째 접어든 환자들이 보고한 항목들의 평균점수는 모두 유사했다.

이번 연구에서 타시그나의 알려진 안전성 프로파일을 넘어서는 중대한 안전성 관련 내용이 관찰되지 않았다. 가속기나 급성기로 진행된 환자는 없었다. 만성골수성백혈병의 치료 중단은 권고사항이 아니며, 임상시험에서만 시도 가능하다.

노바티스 측은 "현재 ENESTfreedom 연구를 포함한 여러 건의 타시그나 무치료관해 관련 임상연구 프로젝트가 진행 중이며, 이를 통해 타시그나 중단 환자들이 보다 오랫동안 지속적인 관해 상태를 유지하는지 후속 평가 예정이다"고 설명했다.