바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

▲미토스테라퓨틱스-KDDF 과제협약식 사진.(출처=미토스 제공)

미토스테라퓨틱스(Mitos Therapeutics)는 노인성 근감소증(sarcopenia)을 적응증으로 하는 표적단백질분해(TPD) 기반 항노화 치료제 개발이 국가신약개발사업단(KDDF) 과제에 선정됐다고 24일 밝혔다.

미토스는 KDDF 주관 ‘국가신약개발사업(R&D) 신약기반 확충연구’ 과제에 선정돼 ‘뉴모달리티 단백질 분해 기술을 활용한 근육 노화 제어형 근감소증 치료제 개발’ 지원 협약을 체결했다.

이번 과제선정으로 노인성 근감소증을 적응증으로 하는 신규 모달리티 후보물질 ‘MTPD-101’의 선도물질 도출을 목표로 36개월간 연구개발을 수행한다. 이번 연구는 PHF20–YY1 전사조절 축을 표적하는 분해제(degrader)의 설계·최적화, 근육분화 및 기능회복에 대한 유효성 평가, 그리고 선도물질 선정을 목표로 진행된다.

특히 이번 과제는 대구경북첨단의료산업진흥재단(K-MEDI hub) 신약개발지원센터의 서창훈 선임연구원팀과 공동으로 수행한다. 서창훈 선임연구원팀은 분자설계 기반 약물설계와 화합물 신약 최적화, 유효성 평가 등 신약개발지원센터의 핵심 인프라를 바탕으로 MTPD-101 분해제의 합성·최적화 및 선도물질 도출과정을 함께 수행할 예정이다.

회사는 자체 PHF20 기반 TPD 플랫폼을 바탕으로 근감소증 치료제 파이프라인을 구축하고 있다. 근감소증은 노화에 따라 골격근의 양과 기능이 점진적으로 감소해 낙상·골절·신체기능 저하 및 대사질환으로 이어지지만, 현재까지 국내외에서 정식 승인된 치료제가 없다. ‘MTPD-101’은 기존 항체·저분자 약물과 차별화된 작용기전을 통해 이 난제에 접근하는 신규 모달리티 유효물질이다.

박종선 미토스 대표는 “이번 과제를 계기로 PHF20–YY1 축을 겨냥한 표적단백질분해 치료제 개발을 본격화해 근감소증 신약 포트폴리오를 확대해 나갈 계획”이라며 “서창훈 선임연구원팀과의 공동연구를 통해 MTPD-101의 비임상 개발을 가속화하고, 궁극적으로 근감소증 환자에게 실질적인 치료옵션을 제공하겠다”고 말했다.

한편 미토스테라퓨틱스는 또다른 근감소증 치료 후보물질 ‘MTM6’의 임상2a상 진입을 추진하고 있다.