바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)은 3일(현지시간) 희귀 유전성 심근증을 위한 유전자 치료제 개발을 위해 DiNAQOR(DiNAQOR AG)와 전임상 개발 파트너십 및 기술이전 계약을 맺었다고 발표했다.

계약에 따라 바이오마린은 DiNAQOR에 계약금을 지급하고 개발, 허가, 상용화 마일스톤뿐만 아니라 제품 관련 전세계 매출액에 대한 로열티도 전달할 계획이다. 구체적인 조건은 공개하지 않았다.

DiNAQOR는 심장근육에 이상이 있는 심근증 환자를 위해 유전자 치료제 개발에 집중하는 기업이다. DiNAQOR는 다른 장기에 대한 노출은 제한하며 심장근육에 치료 물질을 안전하게 전달할 수 있는 아데노 연관 바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 개발을 목표로 지난해 설립됐다.

바이오마린은 먼저 DiNAQOR의 선도 프로그램인 ‘DiNA-001’에 대한 기술이전을 진행할 계획이다. DiNA-001은 MYBPC3 유전자 변이로 발생하는 비대성 심근증(hypertrophic cardiomyopathy, HCM) 치료제 후보물질로, 성인 또는 신생아 환자의 치료제로 각각 전임상 단계에서 개발되고 있다.

DiNAQOR가 집중하는 비대성 심근증은 가장 빈번하게 발병하는 유전성 심장질환 중 하나다. 전세계 약 50만명이 비대성 심근증을 앓고 있는 것으로 알려졌다. 비대성 심근증의 약 60%는 유전적인 이유로 발병하며, 이들 중 40%는 심장 미오신에 결합하는 단백질C(MyBP-C)를 암호화하는 MYBPC3 유전자 변이에 의한 것으로 추정되고 있다. 비대성 심근증은 심장 근육에 영향을 주며, 심부전이나 생명을 위협하는 부정맥으로 발전하기도 하는 가운데 현재까지 비대성 심근증 치료를 위해 승인된 약물은 없다. 진행성 환자를 위해 비침습적 수술이나 심장이식이 수행되고 있을 뿐이다.

향후 바이오마린은 전임상 단계에서 개발 중인 DiNAQOR의 파이프라인을 추가로 기술이전해 치료제 개발에 협력할 계획이다.

Jean-Jacques Bienaimé 바이오마린 파마슈티컬 대표는 “이번 계약으로 바이오마린은 심장질환이라는 새로운 분야에 유전자 치료제 개발 노하우 및 제조 기술을 적용할 수 있게 됐다”며, “DiNAQOR와 협력해 유전자 치료제 개발 분야의 선도 자리를 확장하고 희귀 유전질환인 심근증 환자의 삶을 변화시키기 위해 노력할 계획”이라고 말했다.