바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

소비(Swedish Orphan Biovitrum, SOBI)의 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(pHLH) 치료제가 유럽 의약품청(EMA)에서 승인받는데 실패했다. 소비의 ‘가미판트’는 미국 식품의약국(FDA)에서 pHLH에 대해 유일하게 승인받은 약물이다.

소비(SOBI)는 24일(현지시간) 유럽 의약품청(EMA)이 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(Primary Hemophagocytic lymphohistiocytosis, pHLH)에 대한 치료제인 ‘가미판트(Gamifant, emapalumab)’의 승인을 거절했다고 밝혔다. 이는 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)에서 제시한 부정적인 의견을 수용한 것으로 소비는 2020년 말까지 CHMP에 재검토를 요구할 예정이다.

원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH)는 인터페론 감마(Interferon gamma, IFNγ)가 과하게 생성되면서 발병해 발열, 비장비대증, 혈구감소증 등을 보이는 염증성 희귀 질환이다.

가미판트는 IFNγ를 타깃하는 단일클론항체로 노브이뮨(Novimmune)이 개발하고 소비가 2018년 글로벌 독점권을 확보한 약물이다.

EMA의 발표에 따르면 유럽 약물사용자문위원회(CHMP)는 가미판트가 원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH) 치료에 효과적이라는 결론을 내리기에 충분치 않다고 판단했다. 먼저, CHMP는 가미판트의 임상에 기존에 다른 약물로 치료받던 원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH) 환자들도 포함되어 있어 치료효과가 가미판트로 인한 것인지 결론을 내릴 수 없었다고 밝혔다.

그리고 IFNγ가 원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH)의 발병에 어떤 역할을 하는지 완전히 이해되지 않았고, 임상연구 데이터의 수집 및 관리방식을 조사한 결과 데이터의 신뢰성을 확인할 수 없었다고 설명했다. CHMP는 환자들에게 가미판트의 혜택이 위험도보다 크다고 결론을 내릴 수 없어 거절의견을 제시했고 EMA는 이를 수용한 것이다.

Franco Locatelli 파비아대 교수는 “유럽에서 원발성 혈구탐식성 림프조직구증(pHLH)를 가진 환자들에게 EMA가 가미판트를 승인하지 않기로 결정해 놀랐다”며 “임상을 진행하며 많은 환자들에게 가미판트의 효과와 내약성을 관찰했다”고 강조했다. 이어 “이번 EMA의 결정은 원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH) 환자들이 치료가 허가된 비유럽 국가로 이동하게 할 것”이라고 말했다.

Guido Oelkers 소비 CEO는 “가미판트는 2018년 FDA 승인 이후 실제환경(real life setting)에서 원발성 혈구탐식성 림프구조직증(pHLH) 환자들에게 긍정적인 효과와 위험도 프로파일을 보여줬다”며 “우리는 지난 몇 년간 이 복잡한 질병에 대해 많은 경험을 쌓았으며, 유럽에서 가미판트의 재검토를 위해 CHMP의 의문을 해결하기 위해 최선을 다할 것”이라고 말했다.

한편, 소비는 가미판트 출시 첫해인 2019년 6130만달러, 2020년 1분기 2670만달러의 매출을 올렸으며 연간 최대 5억달러의 매출을 기대하고 있다.