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로슈, '첫 경구용' SMA치료제 '에브리스디' FDA 승인
입력 2020-08-10 15:11 수정 2020-08-11 08:09
바이오스펙테이터 서윤석 기자
로슈(Roche)의 자회사 제넨텍(Genetech)이 개발한 희귀 유전질환인 척수성 근위축증(SMA)에 대한 첫 경구용 치료제 ’에브리스디(Evrysdi, risdiplam)’가 미국 식품의약국(FDA)에서 승인을 받았다. 에브리스디는 시판 후 바이오젠의 척수주사제 ‘스핀라자(Spinraza)’, 노바티스의 정맥주사제 ‘졸겐스마(Zolgensma)’와 경쟁하게 된다.
제넨텍은 7일(현지시간) FDA가 첫 경구용 척수성 근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 ‘에브리스디’를 승인했다고 밝혔다. 에브리스디는 1~3형의 척수성 근위축증을 앓고 있는 2개월 이상의 어린이와 성인에게 투여가능하다. 에브리스디의 약가는 환자의 체중에 따라 결정되며 1년에 최대 34만달러로 책정됐다. 제넨텍은 2주 이내에 시판할 예정이다.
현재 시판된 약물인 바이오젠의 척수주사제 ‘스핀라자’의 약가는 치료 첫해 75만달러, 둘째해부터 37만5000만달러고, 노바티스의 정맥주사제 ‘졸겐스마’ 약가는 한 번 투여하는 대신 212만달러에 달한다.
척수성 근위축증(SMA)는 유전적 요인에 의한 진행성 신경근육 질환으로 SMN 유전자의 결실, 돌연변이로 인해 SMN 단백질이 감소해 발병한다. 특히 영유아에게 치명적인 질환인 척수성 근위축증(SMA)은 근육세포를 점진적으로 소실시켜 근위축을 유발해 결국 사망에 이르게 한다. 증상 발현시기에 따라 1~3형으로 분류하는데 생후 6개월 미만에 발병하면 1형, 생후 6~18개월미만에 발병하면 2형, 생후 18개월 이후에 발병하면 3형이다....
