바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

메조블라스트(Mesoblast)의 소아 스테로이드 불응성 급성이식편대숙주병(steroid-refractory acute graft versus host disease, SR-aGVHD) 치료제 후보물질 ‘라이온실(Ryoncil, Remestemcel-L)’에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 승인이 거절됐다.

미국 FDA는 지난 8월 자문위원회(ODAC)로부터 찬성 9표, 반대 1표로 라이온실의 승인권고를 받았음에도 약물의 유효성에 대한 추가임상을 요구했다.

메조블라스트는 지난 1일(현지시간) 미국 FDA로부터 라이온실의 생물의약품허가신청서(Biologics License Application, BLA)에 대한 최종보완요구(Complete Response Letter, CRL)을 받았다고 밝혔다. 라이온실은 소아 SR-aGVHD 환자들을 대상으로 하는 치료제 후보물질이며, 기증자의 골수에서 유래된 중간엽 줄기세포(Mesenchymal Stem Cell, MSC)로 만들어진 정맥주사제다.

FDA는 CRL를 통해 메조블라스트에 성인 및 소아 SR-aGVHD 환자들을 대상으로 한 적어도 하나 이상의 무작위, 대조 임상을 권고했다. SR-aGVHD 치료제로서 라이온실의 유효성을 보기 위해서다. 이에 메조블라스트는 30일 이내에 FDA와 type A 회의를 진행할 것이라고 밝혔다. 메조블라스트는 12세 미만 어린이들을 위한 SR-aGVHD 치료제가 없다는 점을 들어 가속승인(accelerated approval) 후 추가임상을 조건으로 회의를 진행할 예정이다.... <계속>