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아밀리스, 'ALS 신약' 2·3상서 "생존기간 6.5개월 연장"
입력 2020-10-19 14:35 수정 2020-10-19 15:04
바이오스펙테이터 김성민 기자
▲회사 홈페이지 자료
아밀릭스 파마슈티컬(Amylyx Pharmaceuticals)의 신약 후보물질 ‘AMX0035’이 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 환자에게서 생존기간을 6.5개월 연장시켰다. ALS는 뇌와 척수에서 급격하게 신경퇴행이 진행되는 치명적인 퇴행성뇌질환이며, 치료 옵션이 제한적이다. 일반적으로 ALS 진단후 환자 생존기간은 2~4년이다.
지난달 임상2/3상 결과 AMX0035 투여 6개월후 대조군 대비 1차 충족점인 근육 기능 지표(ALSFRS-R)에서 개선 효과를 확인했다는 결과를 NEJM(New England Journal of Medicine)에 발표한지 한달만의 긍적적인 결과를 추가 발표한 것. 이번 결과는 근육 기능 개선뿐만 아니라 실제 생존기간 이점을 보일 가능성을 확인했다는 점에서 중요하다. 아밀릭스에 따르면 두 지표 모두에서 통계적인 유의성을 확인한 첫 무작위 임상(randomized controlled trial, RCT)이다.
아밀릭스는 신경근육질환 전문 저널인 머슬앤너브(Muscle & Nerve)에 ALS 대상 AMX0035의 전체 생존기간을 분석한 CENTAUR 임상2/3상 결과를 발표했다고 16일 밝혔다(doi: 10.1002/mus.27091). 이번 생존기간 분석 결과는 CENTAUR 임상에 참여한 환자를 오픈라벨 연장 코호트에서 장기 치료를 받았는지 여부와 상관없이 최대 약 3년까지 추적한 것이다.
규제 절차에도 속도를 낸다. 조쉬 코헨(Josh Cohen) 아밀릭스 공동 창업자이자 대표는 “이러한 결과는 AMX0035의 빠른 진전을 뒷받침한다”며 “우리는 적용 가능한 승인 절차에 따라 ALS를 앓고 있는 환자에게 치료제를 제공하기 위해 글로벌 규제 당국과 지속적이며 신속하게 협력할 것”이라고 밝혔다....
