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바이오스펙테이터 박동영 기자

스페어링비전(SparingVision)은 색소성망막염의 원인이 되는 다양한 돌연변이에 적용할 수 있는 유전자치료제 개발을 위해 시리즈A에 5250만달러를 추가로 투자받았다.

스페어링비전은 지난 20일(현지시간) 시리즈A로 5250만달러를 추가로 투자받아 총 7100만달러의 투자금을 유치했다고 밝혔다. 이번 시리즈A는 VC4BIO캐피탈과 UPMC엔터프라이즈가 리드했으며 총 4개의 투자기관이 추가로 참여했다. 이번 시리즈A 투자금은 색소성망막염 치료제 후보물질 ‘SPVN06’의 임상 연구에 쓰일 예정이다.

스페어링비전은 SPVN06의 GMP(Good Manufacturing Practice) 생산이 막바지 단계에 있으며 내년 안전성 평가를 위한 임상1상을 진행할 예정이다. 또한 안전성 데이터를 확보하는대로 SPVN06의 치료효과 임상도 진행할 계획이다.

스테판 부아셀(Stephane Boissel) 스페어링비전 대표는 “SPVN06은 유전자치료제이지만 돌연변이에 의존하지 않는다”며 “특정 유전자의 돌연변이를 타깃으로 하는 안과질환 치료제 시장에서 SPVN06의 시장성은 매우 클 것”이라고 말했다.

현재 색소성망막염 치료를 위해 로슈(Roche)의 유전자치료제 ’럭스터나(Luxturna)’가 처방되고 있다. RPE65 유전자의 돌연변이(Mutation)를 가진 색소성망막염 환자에 정상 RPE65 유전자를 전달해 치료하는 방식이다. 하지만 약 65개 이상의 유전자 돌연변이가 색소성망막염을 일으킬 수 있어 럭스터나는 오직 2~3%의 색소성망막염 환자에게만 처방되고 있다.

이를 극복하고자 스페어링비전은 기존 유전자치료제와 다른 새로운 접근법을 이용했다. 돌연변이 비의존적(Mutation-Agnostic) 유전자치료제를 개발한 것이다. 이 아이디어는 색소성망막염 발병 메커니즘에 기반했다. 2가지 종류의 빛수용체(Photoreceptor), 간상세포(Rod Cell)와 원추세포(Cone Cell)가 시력에 관여한다. 간상세포는 약한 빛을 감지하며 원추세포는 강한 빛을 감지한다. 생소성망막염의 경우 간상세포가 먼저 퇴화하기 시작하고 시간이 지남에 따라 원추세포의 수도 줄어들어 결국 실명에 이르게 된다.

스페어링비전은 간상세포의 수가 감소할수록 신경세포 생존에 필수적인 신경영양인자(Neurotrophic Factor)의 농도가 감소해 결국 원추세포의 수도 줄어드는 것을 밝혔다(DOI: 10.1016/j.cell.2015.03.023). 따라서 신경영양인자 RdCVF(Rod-derived Cone Viability Factor) 유전자를 전달해 원추세포의 생존을 증가시키고자 했다. 스페어링비전은 특정 유전자를 타깃하는 것이 아니기 때문에 다양한 유전자 돌연변이를 가진 색소성망막염 환자에게 쓰일 수 있다고 설명했다.

부아셀 대표는 “우리의 치료제의 목적은 시야를 완전히 복구하는 것이 아니다”며 “원추세포가 퇴화하는 것을 막아 질병 진행의 속도를 늦추거나 막는 것이 주 목적이다”고 말했다.