바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

이병화 툴젠 대표는 “툴젠은 현재 △CRISPR 유전자가위 개발 △CRISPR 기반 유전자 치료제 △동식물 유전자 교정분야 △CRISPR 기반 CAR-T 치료제 등 4가지 사업분야에 집중하고 있다”고 말했다.

이 대표는 지난 25일 뉴스1 주최로 온라인으로 개최된 글로벌 바이오포럼2020(Global Bio Forum 2020)에서 CRISPR의 글로벌 특허분쟁 상황과 사업계획에 대해 발표했다.

먼저, CRISPR 관련 특허 부분은 미국에서 UC버클리와 브로드연구소(Broad institute)가 분쟁 중인 상황이다. 이 대표는 이와관련, “툴젠이 2012년 CRISPR 특허를 내기 시작한 이후 현재까지 유럽, 싱가폴 일본, 중국 등에 특허가 등록됐고, 최근 일부 특허가 미국에서 등록된 상황이다”라고 설명했다. 그는 이어 “툴젠은 현재 브로드연구소 등과 특허 저촉심사 여부를 결정하는 단계에 와있다”고 덧붙였다.

이 대표는 "툴젠은 기존 CRISPR 유전자가위를 개선해 정확도를 높이거나 작은 크기의 유전자 가위를 개발할 계획"이라며 "CRISPR 유전자가위는 유전자 편집의 핵심기술로 이를 이용해 유전자를 제거, 복원, 삽입할 수 있다"고 말했다.

이 대표의 발표에 따르면 현재 툴젠이 집중하고 있는 메인 프로그램은 샤리코-마리-투스(CMT), 간질환, CAR-T 등이다. 먼저, 툴젠의 리드 프로그램은 샤리코-마리-투스(CMT)병 치료제 개발로 이 질병의 원인 유전자인 PMP22를 CRISPR 유전자가위로 편집해 치료하는 방식이다. 이 대표는 "CMT 마우스 모델에서 근육량과 운동능력의 개선을 확인했다"고 말했다.

다음은, B형 혈우병과 같은 간질환에 대한 치료제 후보물질이다. 기존에는 단백질 효소 대체치료제를 사용해 왔지만, 툴젠은 원인이 되는 유전자를 교정해 근본적인 치료를 하는 컨셉으로 접근하고 있다. CRISPR 유전자가위를 이용한 CAR-T 치료제도 개발하고 있다. 항암효과를 억제하는 DGK 유전자를 교정해 항암 효과를 높이거나, TCR 유전자를 편집해 범용성(off-the-shelf)을 가진 CAR-T를 개발할 계획이다.

툴젠이 신규로 개발 중인 프로그램은 고부가가치 종자 개발 분야다. 일반적으로 종자개발은 5~10년에 걸쳐 개발하게 되는데, CRISPR 유전자가위를 이용 종자를 개량해 라이선스 아웃하거나, 생산물을 가공해 판매하는 사업모델이다. 툴젠은 우선 감자와 콩을 개량할 계획이다. 먼저, 감자는 가공과정에서 갈변, 솔라닌독소 등이 나타나 건강에 해롭게 작용하는데 이를 제거한 감자품종을 개발해 글로벌 회사에 라이선스아웃하겠다는 계획이다.

다음으로 올릭산(oleic acid) 콩을 개발할 계획이다. 인체에 유익한 올릭산의 함량이 높은 콩을 개발해 기름이나 부산물을 판매하는 사업모델이다. 이 대표는 “이외에도 기능성 양파나, 제초저항성 콩 등을 개발할 계획”이라고 말했다.