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오비드, 머크 중단 'GABA 작용제' 도전 "결국 실패"
입력 2020-12-04 06:39 수정 2020-12-04 09:16
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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엔젤만증후군(Angelman syndrome) 치료제 후보물질 ’OV101’ 1차 종결점 충족 실패..”OV935로 희귀 간질병 치료제 개발에 집중할 것”
오비드(Ovid therapeutics)는 머크(MSD)와 룬드벡(Lundbeck)이 개발에 실패했던 'GABA 수용체 작용제(agonist)' 약물 ‘OV101(gaboxadol)’로 엔젤만증후군(Angelman syndrome) 치료제 개발에 나섰지만 또다시 실패했다. 임상 3상에서 OV101의 효능은 위약과 차이가 없다는 결과가 나왔기 때문이다.
오비드는 지난 1일(현지시간) 엔젤만증후군 치료제 후보물질 OV101의 임상 3상 결과를 발표했다. 임상에서 OV101은 1차 종결점을 충족하지 못했다. OV101의 2차 종결점에 대한 평가는 진행중이지만 첫 평가 때 위약(placebo)과의 차이를 보여주지 못했다. 이번 실패 소식에 오비드의 주가는 발표 다음날에 전날 종가대비 50% 넘게 하락했다.
엔젤만증후군은 희귀 유전질환으로 15번 염색체 내에 있는 UBE3A(Ubiquitin-protein ligase E3A) 유전자의 돌연변이로 발생한다. 주요 증상으로는 발달지연, 지적장애, 움직임 및 균형 문제, 발작, 수면장애 등이 있다. 현재 엔젤만증후군에 대한 치료제는 없다.
오비드는 OV101이 델타 특이적 A형 가바수용체 작용제(δ-selective GABA A receptor agonist)로 역할을 하며 긴장 억제(tonic inhibition)를 막아 엔젤만증후군의 증상을 완화한다고 설명한다.... <계속>
