바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

한미약품이 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발중인 HM43239를 투여해 의미있는 결과를 도출한 환자 임상 케이스 2건을 미국혈액학회(ASH)에서 공개했다고 11일 밝혔다. HM43239는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로, 한국 식약처로부터는 개발단계 희귀의약품으로 지정받은 바 있다.

HM43239는 급성골수성백혈병(AML)을 유발하는 FLT3 돌연변이(FMS-like tyrosine kinase 3)를 억제하는 신규 저분자화합물이다. AML 환자의 약 30%가 FLT3 변이를 발현하고 있으며 이 경우 예후가 나쁘다고 알려져 있다.

HM43239는 AML 환자에게서 활성화되는 FLT3 ITD, TKD 변이와 FLT3 야생형(wild type) 뿐만 아니라 SYK(spleen tyrosine kinase)을 이중 저해하는 효과가 있어 더 우수한 치료 효능을 발휘할 것으로 기대한다. 전임상 모델에서 HM43239는 FLT3-WT/ITD(MOLM-13/-14) AML 모델에서 기존 치료제 '길테리티닙(gilteritinib)' 대비 우수한 효능을 보였으며, ITD/TKD 변이 AML 이소이식(xenograft) 모델에서 항암 효능을 확인했으며 독성 이슈는 없었다.

이 결과에 근거해 HM43239는 길테리티닙 저항성 변이인 F691L을 포함한 FLT3-ITD, TKD 변이 ADML 치료제서 가능성을 엿본 것이다....