바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

GSK(GlaxoSmithKline)의 루푸스 치료제 '벤리스타(BENLYSTA, belimumab)'가 루푸스신염(Lupus Nephritis, LN) 치료제로 마국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다. 벤리스타는 2011년 루푸스 치료제로 FDA 승인을 받았으며, 이번 FDA 승인을 통해 루푸스에서 루푸스신염까지 적응증을 확장하게 되었다.

GSK는 지난 5월, 벤리스타의 생산 물량을 확보하기 위해 삼성바이오로직스와 바이오의약품 위탁생산(CMO) 계약을 체결했다. 또한 GSK는 2017년 5월 벤리스타의 공급을 확대하기 위해 메릴랜드주 락빌(Rockville)의 생산시설에 약 1억3900만 달러를 투자하기도 했다.

GSK는 17일(현지시간) FDA가 표준요법(standard therapy)을 받고 있는 활동성(active) 루푸스신염 성인 환자의 병용 치료제로 벤리스타를 승인했다고 발표했다. 이번 FDA 승인은 벤리스타에 대한 혁신치료제 지정(breakthrough therapy designation)과 우선검토(priority review) 및 이전 벤리스타 BLISS-LN 임상 3상의 긍정적 결과를 기반으로 결정됐다.

BLISS-LN은 104주간 활동성 루푸스신염 환자 448명을 대상으로 벤리스타의 효능성과 안전성을 시험한 최장, 최대의 무작위 선별, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 시험이다. 임상은 활동성 루푸스신염 환자를 대상으로 두 종류의 표준요법(Mycophenolate mofetil 단일 혹은 Cyclophosphamide와 Azathioprine 병용)에 각각 벤리스타를 병용투여 한 뒤, 위약군과 1차 효능 신장 반응(Primary Efficacy Renal Response, PERR)을 비교했다. 임상 결과, 벤리스타와 표준요법을 병용한 환자군 중 43%가 PERR에 도달하며 1차 종결점을 충족했다(43% vs 32%, CI 95%, p=0.0311). 사망 혹은 신장 관련 질환의 악화를 보인 환자 수에서도 통계학적으로 유의미한 수치를 달성하여 2차 종결점을 충족했다.

루푸스신염은 만성 자가면역질환인 루푸스(systemic lupus erythematosus) 환자에게서 나타나는 신부전 질환으로, 노폐물을 거르는 사구체에 염증을 일으켜 신장의 기능을 손상시킨다. 염증이 심해질 경우, 투석이나 신장 이식이 필요할 정도로 질환이 악화될 수 있다. 벤리스타는 BLyS(B Lymphocyte Stimultor) 억제제인 단일 클론 항체로, 이러한 염증을 일으키는 자가반응성 B세포(autoreactiv B cell)의 생존을 저해하고, B세포가 면역글로불린 항체 생성 형질세포(Plasma cell)로 분화하는 것을 억제한다. GSK는 벤리스타가 전신 홍반성 루푸스 및 루푸스신염에 대해 승인된 최초이자 유일의 생물학적 제제라고 설명했다.