바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

유니큐어(Uniqure)는 2주전 ASH(American Society of Hematology)에서 긍정적인 B형 혈우병 임상 결과를 공개했었지만 간암환자의 발생으로 임상을 중단한다.

유니큐어는 지난 21일(현지시간) B형 혈우병 유전자치료제 후보물질 ‘AMT-061(Etranacogene dezaparvovec)’에 대한 임상을 중단한다고 발표했다. 임상에 참여한 환자들의 투약은 완료됐으며, 더이상의 환자 등록이나 치료는 없을 것이라고 밝혔다.

이번 임상 중단은 2019년 10월 임상에 참여해 AMT-061을 투약받은 환자에서 간암(HepatoCellular Carcinoma, HCC)이 진단된 데에 따른다. 간암은 투약 1년이 지난 환자들을 대상으로 실시하는 복부초음파 검사를 통해 발견됐다. 유니큐어는 AMT-061를 투약받은 100명 이상의 다른 B형 혈우병 환자 및 다른 적응증의 환자들이나 투약한지 10년 이상 지난 환자들에서도 간암이 발생한 적은 없었다고 말했다. 또한 이번 간암 발생 환자는 나이가 많았고, 25년동안 C형 간염을 앓고있었으며 B형간염 및 비알코올성지방간(non-alcoholic fatty liver disease, NAFLD)이 있었다고 밝혔다.

Ricardo Dolmetsch 유니큐어 R&D 사장은 “환자의 안전은 항상 우리의 최우선 순위고 빠른 시간내에 원인을 찾아 해결할 수 있도록 FDA 및 조사관들과 일하겠다”며 “임상의 치료와 관련이 있는지 조사할 예정이며 현재로는 AMT-061과 간암의 인과관계를 도출하지 못했다”고 말했다....