바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 제1형 당뇨병(Type 1 diabetes, T1D) 치료제 후보물질의 임상에 돌입한다. 이 약물은 버텍스가 지난해 세마테라퓨틱스를 인수하며 확보한 파이프라인이다.

버텍스는 지난달 28일(현지시간) 줄기세포치료제 후보물질 ‘VX-880’의 제1형당뇨병 대상 임상1/2상을 승인받았다고 밝혔다. 버텍스는 저혈당 인식장애(hypoglycemic awareness) 및 중증 저혈당증(severe hypoglycemia)을 앓고 있는 제1형 당뇨병(T1D) 환자 17명을 대상으로 올해 상반기 중에 임상에 들어가 안전성과 효과를 평가하게 된다.

VX-880은 줄기세포 유래 췌도(stem cell-derived fully differentiated insulin-producing pancreatic islet, SC-islets) 세포 치료제로 완전히 분화된 췌도세포를 환자에게 주입해 치료하는 방식이다.

VX-880은 버텍스가 지난해 세마테라퓨틱스를 9억5000만달러에 인수하며 확보한 약물이다. 세마테라퓨틱스는 전임상 연구에서 줄기세포에서 분화시킨 췌도세포(pancreatic β cell)를 고혈당 마우스 모델에 이식해 증상을 완화한 결과를 발표한 바 있다(10.1016/j.cell.2014.09.040).

제 1형당뇨병은 자가면역질환으로 인슐린을 분비하는 췌장의 베타세포를 환자의 면역체계가 공격해 파괴하면서 발병한다. 현재까지 인슐린 주사가 유일한 치료법으로, 편의성을 위해 패치제품이 개발되고 있다. 제1형 당뇨병 환자들은 평생 인슐린을 투여해야 하며, 신장기능이상, 실명, 신경 손상등의 심각한 부작용이 생길 수 있어 미충족 의료수요가 있다.

Bastiano Sanna 버텍스 수석부사장은 “제1형 당뇨병 환자에게서 나타나는 췌도세포 손상을 줄기세포에서 분화된 췌도세포로 치료하는 임상을 진행할 것”이라며 “제1형 당뇨병 환자에게 의미있는 치료효과를 기대할 수 있는 치료법의 임상에 돌입해 고무적이다”고 말했다.