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로슈, 헌팅턴병 '최대규모' 3상 'ASO 신약' "실패로.."
입력 2021-03-23 14:48 수정 2021-03-23 20:00
바이오스펙테이터 김성민 기자
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독립적 데이터모니터링위원회 '유익성 대비 위험성 프로파일' 따라 중단 권고...3상서 부작용 이슈 없어, 효능 부족으로 추정
로슈가 안티센스올리고뉴클레오타이드(ASO) 기반 후보물질의 헌팅턴병(HD) 치료제 임상3상을 중단키로 결정했다. 원래는 내년 임상3상 결과가 도출되 예정이었다. 아직까지 헌팅턴병 치료제는 없으며, 해당 임상3상은 지금까지 헌팅턴병 환자를 대상으로 진행된 임상 가운데 가장 큰 규모라는 점에서 업계의 안타까움을 자아내고 있다.
로슈는 증상이 보이는 후기 단계(manifest)의 헌팅턴병 치료제 후보물질 토미너센(tominersen, 이전 IONIS-HTTRx 또는 RG6042)의 GENERATION HD1 임상3상의 약물 투약을 중단키로 결정했다고 22일(현지시간) 밝혔다.
토미너센은 20개 뉴클레오타이드로 이뤄진 ASO로 RNase H1을 매개로 유전자 변이(mHTT) 등 병리 형태의 헌팅틴 단백질(huntingtin protein, HTT) mRNA에 결합, 생성을 줄이도록 디자인한 약물이다. 로슈는 4년전 아이오니스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 임상1/2a상 단계의 약물을 계약금 4500만달러에 라이선스인했다.
이번 결정은 사전 계획된 독립적 데이터모니터링위원회(iDMC)의 임상3상 비맹검 데이터 검토 결과에 따른 중단 권고를 받아드려 결정됐다....
