바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

바이오젠(Biogen)은 아이오니스(IONIS Pharmaceuticals)가 개발 중인 알츠하이머병(AD) 치료제 ‘아이오니스-맵티렉스(IONIS-MAPTRx, 맵티렉스)’를 최대 2억달러에 사들이기로 했다. 맵티렉스는 알츠하이머병을 유발하는 원인 단백질인 타우(tau)를 타깃하는 안티센스올리고 뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO) 유전자 치료제다. 타우는 AD와 전두엽 측면 변성(frontotemporal degeneration, FTD) 등 퇴행성 뇌질환의 발병에 관여한다.

바이오젠은 19일(현지시간) 아이오니스와 맵티렉스의 연구개발 위한 파트너십을 체결했다. 이번 계약은 바이오젠이 맵티렉스의 권리를 확보하는 대신 아이오니스에 선급금 4500만달러를 포함해 연구단계별로 최대 2억달러의 마일스톤을 지급하는 내용을 담고 있다. 바이오젠은 판매에 따른 로열티도 별도로 아이오니스에 지급한다.

이번 계약에 따라 아이오니스는 2017년 시작된 경도 알츠하이머병 환자 대상으로 하는 맵티렉스 임상 1상 등을 책임지고 수행한다. 바이오젠은 후속 연구와 상업화를 책임진다.

아이오니스가 개발한 맵티렉스는 ASO 유전자 치료제다. ASO는 질병 유발 유전자와 상보적으로 결합해 단백질로의 번역을 막아 치료하는 기전을 가진다. 아이오니스의 맵티렉스는 중추신경계(central nervous system)내에 타우 단백질 생성을 선택적으로 감소시켜 알츠하이머병 환자를 치료한다는 설명이다. 아이오니스에 따르면, 맵티렉스는 전임상 연구에서 타우 단백질에 의한 병리학적 증상 회복과 예방 효과를 보였다.

브렛 모니아(Brett Monia) 아이오니스 최고운영책임자는 “경도 알츠하이머병 환자 대상으로 하는 맵티렉스 임상 1상에서 이번 계약은 중요한 마일스톤이다”며 “이번 계약을 통해 효과적인 치료옵션이 없는 알츠하이머병 환자들을 대상으로 잠재력있는 치료제를 제공하는데 한걸음 더 나아갔다”고 전했다.

한편, 바이오젠과 아이오니스는 지속적으로 연구개발협력을 해왔다. 두 회사의 첫 상용화 약물은 척수근 위축증(SMA)치료제 '스핀라자(Spinraza)'다. 추가적으로, 바이오젠은 아이오니스로부터 근위축성 측상 경화증(ALS) 치료제 후보물질인 토퍼센(tofersen, BIIB067)과 IONIS-C9Rx(BIIB078), 파킨슨병 치료제 후보물질인 ION859(BIIB094)를 인수한 바 있다.

▲아이오니스 ASO 기전(IONIS 홈페이지 참조)