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아이오니스, '안티센스 신약' HAE 2상 “발작빈도 97%↓”
입력 2021-03-31 07:01 수정 2021-03-31 14:30
바이오스펙테이터 노신영 기자
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혈관부종 관련 단백질 ‘프리칼리클레인’ mRNA 표적화로 증상 개선, 다케다의 HAE 치료제 ‘타크자이로’와 경쟁할듯
아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)의 안티센스 신약이 유전성 혈관부종(hereditary angioedema, HAE) 환자에게서 나타나는 혈관부종, HAE 발작(HAE attack) 빈도를 크게 낮춘 결과를 내놨다.
아이오니스는 지난 29일(현지시간) HAE 안티센스 신약 ‘IONIS-PKK-LRx’가 임상 2상에서 HAE 환자에게 자주 발생하는 HAE 발작 빈도를 90~97%까지 감소시켜 1차 및 2차 종결점을 모두 달성했다고 발표했다.
임상은 20명의 타입1 및 타입2 HAE 환자를 대상으로 진행됐으며, 환자들은 무작위 선별을 통해 IONIS-PKK-LRx 80mg(14명) 혹은 위약(6명)을 17주동안 한달에 한번 피하주사로 투여받았다. 1차 종결점은 위약군 대비 월간 HAE 발작횟수다. 2차 종결점은 투여 5~17주 사이의 월간 혈관부종 발작횟수, 1~17주 사이 중증 또는 심각성 발작횟수, 5~17주 사이 중증 또는 심각성 발작횟수 그리고 5~17주 사이 발생한 급성 치료가 필요한 발작횟수로 지정했다(NCT04030598).
