바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

바이오젠(Biogen)이 맥락막결손(choroideremia) 유전자치료제 후보물질로 진행한 임상에서 1차 및 2차 종결점 달성에 실패했다. 이로써 바이오젠이 나이트스타(Nightstar therapeutics)를 8억달러에 인수하며 얻은 2개의 핵심 안질환 유전자치료제 후보물질 임상이 모두 실패로 돌아갔다.

지난달 바이오젠은 나이트스타 인수로 얻은 또다른 약물인 X연관 망막색소변성증(X-linked retinitis pigmentosa, XLRP) 유전자치료제 후보물질 ‘코토레티젠(cotoretigene toliparvovec, BIIB112)’의 임상 실패 소식을 알린 바 있다.

바이오젠은 14일(현지시간) AAV기반의 유전자치료제 후보물질 ‘BIIB111(timrepigene emparvovec)’로 진행한 맥락막결손(choroideremia) 임상 3상 결과를 발표했다.

이번에 발표한 임상3상은 맥락막결손으로 유전적 진단을 받은 169명의 환자를 대상으로 했으며 환자들은 BIIB111을 막막하주사(subretinal injection)로 1회 투여받았다. 바이오젠은 임상 1차 종결점으로 투약 12개월 후 국제 표준 시력표인 ETDRS(Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study)로 평가한 최대 교정시력(Best Corrected Visual Acuity, BCVA)에서 15글자 이상 더 보인 환자 비율을 평가했다(NCT03496012).... <계속>