바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

지질나노입자(lipid nanoparticles, LNP) 기술의 발전으로 RNA 치료제는 그 어느 때보다 현실에 가깝게 다가오고 있다.

2018년 앨라일람(Alnylam)은 최초의 RNAi(RNA interference) 치료제인 ‘온파트로(Onpattro, patisiran)’을 시판했다. 이어 지난해 코로나19 팬데믹이 발발하면서 mRNA 기술을 적용한 2개의 백신 제품이 나왔고, mRNA 기술의 상업화를 최소 3~4년 앞당겼다. 올해 유전자편집 분야에서 또다른 혁신이 있었다. 지난 6월 인텔리아(Intellia)는 처음으로 환자에게서 in vivo CRISPR 약물이 질병 단백질을 낮춰 치료할 가능성을 제시했다. 눈여겨볼 점은 ‘최초라는’ 수식어가 붙은 3가지 치료제를 체내 전달하기 위해 사용한 기술이 모두 LNP라는 것이다. 최근 업계에서 LNP 기술이 화두로 떠오르는 이유다.

그러나 LNP 기술이 더 다양한 질환에 적용되기 위해서는 해결해야할 점도 있다. 치료 효능측면에서 보면 mRNA 백신의 면역반응을 더 높일 수 있는 LNP 기술이 필요하다. 또한 질환을 넓히기 위해 특정 세포와 간을 넘어 다른 장기까지 전달하기 위해 표적화된(targeted) 전달기술이 필요하다.

이혁진 이화여대 약대 교수는 “mRNA 기술은 기존 DNA 벡터와 비교해 더 빠르고 우수한 단백질 발현을 보여주고 있다”며 “앞으로 단백질대체 치료제(therapeutic protein replacement)와 mRNA 백신 분야에 적용될 잠재력을 가지며, 특히 흥미로운 분야로 유전자편집(gene editing)과 세포엔지니어링(cell engineering) 분야가 흥미로우며 이 분야의 미래가 될 것으로 생각한다”고 지난 4일 온라인으로 열린 제48회 한림국제심포지엄(KAST)에서 발표했다....