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디서나, PH 2상 1·2차 충족..But 주가 30%↓이유는?
입력 2021-08-10 06:39 수정 2021-08-10 11:41
바이오스펙테이터 윤소영 기자
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원발성 옥살산뇨증(PH) RNAi 치료제 후보물질 '네도시란(Nedosiran)', 전체환자(1형+2형)서는 효능..서브그룹(2형)서는 효능 보이지 못해 "1형 치료제로 가능성"
디서나(Dicerna)의 RNAi 약물 ‘네도시란(Nedosiran)’이 원발성 옥살산뇨증(Primary Hyperoxaluria, PH) 임상 2상에서 위약 대비 좋은 효능을 보이며 1차, 2차 종결점을 충족한 긍정적인 결과를 냈다. 하지만 디서나의 주가는 발표 전날대비 30% 이상 급락했다.
전체 환자군이 아닌 2형 PH 환자만을 대상으로 분석한 결과에서 네도시란군의 옥살산농도 변화가 거의 없고 위약군에서 이례적으로 크게 떨어지는 효과가 나타나는 등 '일관성 없는(inconsistent)' 결과가 나타났기 때문이다.
디서나는 지난 5일(현지시간) RNAi(RNA interference) 치료제 후보물질 네도시란으로 진행한 원발성 옥살산뇨증(PH) 임상 2상 탑라인 결과를 발표했다.
PH는 유전변이에 의해 옥살산염(oxalate)이 과다생성되는 희귀 유전질환으로 신장, 피부, 뼈 등 다양한 장기에 옥살산염이 쌓여 발병한다. PH는 변이 유전자에 따라 1형(PH1), 2형(PH2), 3형(PH3)으로 구분되며 각각은 AGXT, GRHPR, HOGA1 유전자의 변이로 발생한다.... <계속>
