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에디타스, '인비보 CRISPR' 흑내장 1/2상 초기 “긍정적..”
입력 2021-10-01 07:06 수정 2021-10-01 10:03
바이오스펙테이터 서윤석 기자
에디타스(Editas Medicine)가 인비보(in vivo) CRISPR 치료제 후보물질 ‘EDIT-101’의 레베르 선천성흑내장(LCA10) 임상 1/2상 초기분석(preliminary results)에서 긍정적인 결과를 내놨다. 에디타스는 최대 약 15개월간 안전성을 확인했고, 중간용량 투여군 3명중 2명에게서 긍정적인 효과를 관찰했다.
그러나 시장 반응은 냉담했다. 이 발표 후 에디타스의 주가는 전날 종가대비 18.97% 하락한 42.5달러로 마감했다. 환자 규모가 2명으로 작고 약물투여 후 추적기간이 3개월로 짧은 데 따른 치료효과의 분석의 한계때문으로 보인다.
에디타스는 지난달 29일(현지시간) in vivo CRISPR 치료제 ‘EDIT-101’의 희귀 안구질환 레베르 선천성흑내장(LCA10)에 대한 임상 1/2상(NCT03872479) 초기 결과를 발표했다.
발표에 따르면 EDIT-101 임상은 5개의 코호트로 나눠 진행하고 있으며 이번 결과분석은 저용량(6x10^11vg/mL, 2명) 및 중간용량(1.1x10^12vg/mL, 3명)을 투여한 코호트를 대상으로 진행됐다. 약물의 효능은 시력분석(visual acuity, BCVA), 빛에 대한 민감도를 분석하는 FST(full field light sensitivity threshold)와 환자의 이동경로를 분석하는 VNC(visual function navigation) 등으로 평가했다....
