본문 바로가기

바이오스펙테이터

기사본문

에디타스, '체내 CRISPR'치료제 첫 임상.."1Q 환자투여"

입력 2020-01-20 09:39 수정 2020-01-21 06:32

바이오스펙테이터 서윤석 기자

이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
[JPM 2020] LCA CRISPR/Cas9 치료제 EDIT-101 체내 첫 임상..겸상적혈구 CRISPR/cpf1 치료제 EDIT-301 “1Q IND 제출”

에디타스가 개발한 레베르 선천성 흑내장을 타깃하는 CRISPR/Cas9 치료제 EDIT-101이 2020년 1분기 첫 환자 투여에 들어간다. 체내(in vivo)에서 직접 작용하는 CRISPR/Cas9 치료제의 첫 임상이다.

에디타스는 지난 13일 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(J.P. Healthcare Conference)에서 2가지 신약개발 전략과 2020년의 계획에 대해 발표했다. 에디타스는 ▲CRISPR 유전자 편집기술을 이용한 신약 개발▲변형세포(engineered cell)을 이용한 신약 개발의 두가지 전략으로 연구개발을 진행 중이다. 발표자로 나선 신시아 콜린스(Cynthia Collins) 에디타스 대표는 "2019년은 EDIT-101이 첫 임상에 진입하고, EDIT-301 전임상 결과를 얻었다"며 발표를 시작했다.

먼저, 에디타스는 치료제가 없는 레베르 선천성 흑내장 10(Leber congenital amaurosis 10, LCA10)을 대상으로 하는 CRISPR/Cas9 신약후보물질 EDIT-101에 집중하고 있다. 신시아 대표는 “앨러간(Allergan)과 공동연구중인 LCA10 치료제 후보물질 EDIT-101은 임상 1/2상(NCT03872479)에 진입했으며, 2020년 1분기 환자에게 첫 투여해 안전성과 효과를 확인할 예정이다”고 말했다.

EDIT-101은 생체 내(in vivo)에서 진행하는 첫 임상이란 점에서 의미가 있다....

'프리미엄 뉴스서비스 BioS+'는 독자들에게 가치(value)있는 기사를 제공합니다.
추가내용은 유료회원만 이용할 수 있습니다.
회원이시면 로그인 해주시고, 회원가입을 원하시면 클릭 해주세요.