바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

에디타스가 개발한 레베르 선천성 흑내장을 타깃하는 CRISPR/Cas9 치료제 EDIT-101이 2020년 1분기 첫 환자 투여에 들어간다. 체내(in vivo)에서 직접 작용하는 CRISPR/Cas9 치료제의 첫 임상이다.

에디타스는 지난 13일 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(J.P. Healthcare Conference)에서 2가지 신약개발 전략과 2020년의 계획에 대해 발표했다. 에디타스는 ▲CRISPR 유전자 편집기술을 이용한 신약 개발▲변형세포(engineered cell)을 이용한 신약 개발의 두가지 전략으로 연구개발을 진행 중이다. 발표자로 나선 신시아 콜린스(Cynthia Collins) 에디타스 대표는 "2019년은 EDIT-101이 첫 임상에 진입하고, EDIT-301 전임상 결과를 얻었다"며 발표를 시작했다.

먼저, 에디타스는 치료제가 없는 레베르 선천성 흑내장 10(Leber congenital amaurosis 10, LCA10)을 대상으로 하는 CRISPR/Cas9 신약후보물질 EDIT-101에 집중하고 있다. 신시아 대표는 “앨러간(Allergan)과 공동연구중인 LCA10 치료제 후보물질 EDIT-101은 임상 1/2상(NCT03872479)에 진입했으며, 2020년 1분기 환자에게 첫 투여해 안전성과 효과를 확인할 예정이다”고 말했다.

EDIT-101은 생체 내(in vivo)에서 진행하는 첫 임상이란 점에서 의미가 있다.... <계속>