바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 차대근 기자

로슈(Roche)의 계열사 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)는 지난 12일(현지시간) 덴마크 콤비진(CombiGene)과 약물저항성 국소 뇌전증(drug resistant focal epilepsy) 아데노연관바이러스(AAV) 유전자치료제 후보물질 ‘CG01’의 개발 및 상업화 권리를 3억2850만달러에 사들이는 라이선스 계약을 맺었다고 밝혔다.

계약에 따라 스파크는 콤비진에 850만달러의 계약금과 전임상 및 임상 마일스톤 5000만달러를 포함한 최대 3억2000만달러의 마일스톤을 지급하게 된다.

뇌전증은 뇌 신경세포의 이상으로 과도한 흥분상태가 유발되는 질병이며, 발병시 의식을 잃거나 발작 등이 나타난다. 세계 인구의 1%가 뇌전증을 가지고 있으며, 그 중 약 33%는 뇌전증 치료제에 내성을 가진다. 현재 미국내에서 승인된 뇌전증 치료제는 ‘엘렙시아 XR(Elepsia XR, Levetiracetam)’, ‘브리비액트(Briviact, brivaracetam)’, ‘트로켄디 XR(Trokendi XR, topiramate)’ 등이 있다.

콤비진의 CG01는 신경펩타이드 Y(neuropeptide Y, NPY)와 항뇌전증 수용체 Y2(antiepileptic receptor Y2)를 발현하는 AAV 벡터다. 신경펩타이드 Y는 교감신경에서 생성돼 혈관수축에 관여하는 신경펩타이드이며, 해마에서 항뇌전증 수용체 Y2와 결합해 발작 억제 효과를 낸다고 알려져 있다.

콤비진은 랫모델로 진행한 전임상 연구에서 해마에 주입한 CG01이 해마 뉴런에서 선택적으로 신경펩타이드 Y와 항뇌전증 수용체 Y2 유전자를 발현하며, 기억력에 대한 부작용 없이 6개월간 발현을 유지하는 것을 확인했다(doi: 10.3389/fnmol.2020.603409).

콤비진는 현재 CG01을 후기 전임상단계에서 개발 중이며, 전임상 개발의 특정 부분은 양사가 협력해 진행한다고 설명했다. 콤비진은 내년에 첫 임상을 시작할 계획이다.

페데리코 밍코치(Federico Mingozzi) 스파크 CSO는 “많은 사람들이 기존 약물에 잘 반응하지만, 여전히 새로운 치료옵션이 필요한 사람들은 있다”며 “이번 계약을 통해 약물저항성 국소 뇌전증 환자의 미충족수요를 해결할 것”이라고 말했다.

얀 닐슨(Jan Nilsson) 콤비진 대표는 “CG01은 전임상에서 이점을 보였으며, 이번 거래로 CG01의 임상과 상업화까지 함께할 파트너를 찾았다”며 “스파크는 CG01의 잠재력을 활용할 경험과 노하우를 가졌다”고 말했다.

한편, 스파크는 중추신경계 질환 파이프라인으로 바텐병(batten disease), 헌팅턴병 치료제 등을 개발중이다.