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‘모더나’ 플래그십, "CF 신약개발" ‘1.1억弗’ 파트너십
입력 2021-11-08 07:21 수정 2021-11-08 16:46
바이오스펙테이터 노신영 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
파이오니어링 메디슨즈(Pioneering Medicines)와 낭포성섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation), 희귀 유전형 낭포성섬유증 치료제 개발 파트너십 체결
▲Tessera Therapeutics
모더나(Moderna)를 창립한 ‘플래그십 파이오니어링(Flagship Pioneering)’이 이번에는 낭포성섬유증 신약개발에 나선다.
낭포성섬유증(Cystic Fibrosis, CF)은 미국내 약 3만5000명의 환자가 앓는 유전성 희귀질환으로, 폐내 점액이 축적되어 호흡곤란, 폐 감염 및 폐 기능악화 등을 일으킨다. 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)의 낭포성섬유증 치료제 ‘트리카프타(Trikafta)’가 지난 2019년 낭포성섬유증의 90%를 차지하는 막관통조절(CFTR) 유전자의 F508del 돌연변이형 환자의 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다.
그러나 나머지 10% 환자의 경우 질환을 유발하는 유전자 돌연변이형이 달라 트리카프타를 처방할 수 없다. 플래그십은 이 미충족 수요(unmet needs)가 존재하는 10%의 낭포성섬유증 환자를 대상으로 치료제를 개발할 계획이다.
플래그십은 지난 3일(현지시간) 플래그십의 신약개발 이니셔티브(Initiative) 파이오니어링 메디슨즈(Pioneering Medicines)와 낭포성섬유증 재단(Cystic Fibrosis Foundation)이 낭포성섬유증 치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했다고 발표했다....
