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사일런스, 고지단백 타깃 'siRNA' 1상 "최대 98%↓"
입력 2022-02-11 07:08 수정 2022-02-11 09:02
바이오스펙테이터 노신영 기자
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siRNA 기반 LPA 유전자 발현억제로 '지단백(lipoprotein(a))' 합성저해..혈중 Lp(a) 수치 46%~최대 98%까지 감소 확인
siRNA(small interfering RNA) 전문 바이오텍 사일런스 테라퓨틱스(Silence Therapeutics)가 siRNA 치료제를 활용해 유전성 심혈관질환 위험요소인 혈중 ‘지단백(a)(Lipoprotein(a), Lp(a))’ 수치를 개선한 임상결과를 발표했다.
Lp(a)는 저밀도 지단백(low-density lipoprotein, LDL)과 유사한 성분으로, 지단백이 아포지단백(apolipoprotein)에 둘러싸인 형태를 의미한다.
혈중 125nmol/L(50 mg/dL) 이상의 Lp(a) 수치를 보이는 고지단백(a)(high lipoprotein(a)) 환자의 경우 동맥경화, 심장마비 등 심혈관질환 발생위험이 높아지게 된다. 그러나 이러한 고지단백(a) 증상은 Lp(a)을 암호화하는 LPA 유전자에 의해 발생하기 때문에 기존의 콜레스테롤 저하요법으로는 치료가 어려웠다.
사일런스는 LPA 유전자에 의한 고지단백(a) 증상이 전세계 인구의 약 20%에게서 확인되는 유전성 심혈관질환 위험인자임에도 불구하고, 아직까지 정식적으로 승인된 Lp(a) 저해약물은 없다고 설명했다. 때문에 이번 임상결과는 siRNA를 통해 LPA 유전자의 mRNA 발현을 억제시켜 Lp(a) 합성을 유의미하게 낮췄다는 점에서 의미가 있다.... <계속>
