바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

화이자(Pfizer)가 지난해 12월 환자 사망사고로 중단됐던 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) AAV 유전자치료제 ‘PF-06939926’의 임상 1상에 대한 조사결과를 공개했다.

화이자는 지난 8일(현지시간) 지난해 4분기 실적발표에서 DMD 환자를 대상으로 진행중인 AAV 유전자치료제 PF-06939926 임상의 세부사항과 현재까지의 진행상황에 대해 발표했다.

환자 사망사고가 발생했던 초기임상 1b상은 35명의 4세 이상 남아 DMD 환자를 대상으로 AAV 기반 DMD 유전자치료제 PF-06939926의 안전성 및 내약성을 평가한 단일용량상승시험(SAD)이다(NCT03362502). 임상에 참여한 환자들은 DMD에 의한 근육퇴화 정도에 따라 보행이 가능한(Ambulatory) 코호트와 보행불가능(non-Ambulatory) 코호트로 구분했다.

지난해 12월 임상에서 발생한 사망환자는 보행불가능 코호트에 해당하는 16세 남성환자로 저혈량증(hypovolemia)과 심인성쇼크(cardiogenic shock)로 인해 사망했다. 발표에 따르면 사망한 환자는 면역억제 요법으로 스테로이드와 ‘라파뮨(Rapamune, Sirolimus)’이라는 면역억제 약물을 투여받았으며, 대부분의 보행 불가능한 DMD 환자에게서 나타나는 기저 심장기능장애(cardiac dysfunction)가 있는 것으로 확인됐다.... <계속>