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바이오마린, 임상보류 AAV "FDA, 안전성 데이터 요구"
입력 2022-02-23 07:25 수정 2022-02-23 13:51
바이오스펙테이터 윤소영 기자
전임상에서의 암 발생 관련 이슈로 지난해 임상보류 조치를 받은 바이오마린(Biomarin)의 아데노연관바이러스(AAV) 벡터기반 페닐케톤뇨증(PKU) 유전자치료제 후보물질에 대해 미국 식품의약국(FDA)이 추가 전임상 데이터를 요청했다. 이번 FDA의 요청에 해당 유전자치료제 후보물질로 진행중이던 임상 재개는 수개월 미뤄지게 됐다.
바이오마린은 지난 17일(현지시간) 유전자치료제 프로그램 개발현황을 업데이트 하며 FDA가 지난해 임상 보류를 요청한 ‘BMN 307’에 대해 추가 전임상 자료를 요구했다고 밝혔다. BMN 307은 AAV5(adeno-associated virus type5)로 인간화 페닐알라닌 분해효소(human phenylalanine hydroxylase, hPAH) 유전자를 전달하는 페닐케톤뇨증 유전자치료제 후보물질이다.
발표에 따르면 FDA는 바이오마린에 임상 참여자들에게 적용할 수 있고, BMN 307과 발암위험의 관계를 이론적으로 증명할 수 있는 추가 전임상 데이터 제출을 요구했다. 바이오마린은 추가 전임상 데이터 제출에 수 분기(several quarters)의 기간이 필요할 것으로 예상했으며 구체적인 개발일정에 대해서는 공개하지 않았다.
바이오마린은 지난해 9월 투약 52주차에 설치류 모델에서 종양이 발생한 전임상 중간결과에 따라 BMN 307로 진행중이던 PKU 임상1/2상(NCT04480567) 환자모집을 중단한 바 있다. 구체적으로는 높은 용량(2.0x10^14 Vg/kg)의 BMN 307을 투약받은 7마리의 동물모델 중 6마리에서 종양이 발생했으며, 이 중 5마리에서는 선종(adenomas)이, 1마리에서는 간암(HCC)이 발생했다....
